Согласно недавнему пресс-релизу, Япония только что одобрила УЛЬТОМИРИС (равулизумаб) для пациентов с атипичным гемолитико-уремическим синдромом (аГУС). УЛЬТОМИРИС, разработанный биофармацевтической компанией Alexion Pharmaceuticals («Алексион»), представляет собой новый стандарт лечения как для детских, так и для взрослых пациентов. Помимо более гибкого режима дозирования, препарат является первым ингибитором C5, разработанным для лечения аГУС.
УЛЬТОМИРИС
Белок C5 играет важную роль в вашей системе комплемента. Когда система комплемента чрезмерно реагирует, это вызывает иммунный ответ, который может повредить организм. УЛЬТОМИРИС действует путем ингибирования C5, предотвращая таким образом такую интенсивную реакцию. В отличие от других методов лечения, УЛЬТОМИРИС вводят внутривенно два раза в месяц взрослым или ежемесячно детям. Это предлагает более гибкий, доступный и открытый вариант лечения.
Япония одобрила УЛЬТОМИРИС для аГУС на основании данных двух исследований, в обоих из которых наблюдались ранее не леченные пациенты. В первом исследовании, в котором наблюдали за детскими пациентами, приняли участие 18 детей. Во втором исследовании, в котором анализировались взрослые пациенты, приняли участие 56 пациентов. Из них у 30 взрослых пациентов и 14 пациентов детского возраста наблюдалась полная нормализация количества тромбоцитов и улучшение функции почек в течение почти 6-месячного периода лечения. Однако при рассмотрении частичных улучшений цифра еще выше. В течение года наблюдения еще 7 пациентов (4 взрослых и 3 педиатра) достигли полного ответа.
Хотя УЛЬТОМИРИС в целом безопасен и хорошо переносится, некоторые побочные эффекты все же возникали. К ним относятся лихорадка, головная боль, тошнота и диарея, усталость и простуда.
Атипичный Гемолитико-Уремический Синдром (аГУС)
В результате генетических мутаций атипичный гемолитико-уремический синдром (аГУС) представляет собой нарушение функции почек, которое вызывает повреждение кровеносных сосудов. Это происходит, когда система комплемента, играющая важную роль в вашей иммунной системе, чрезмерно реагирует и атакует организм. Хотя аГУС одинаково поражает пациентов мужского и женского пола в педиатрии, он чаще встречается у взрослых женщин, чем у мужчин. Во многих случаях причиной аГУС является беременность. Эта болезнь может быть смертельной; в других случаях это приводит к терминальной стадии заболевания почек в течение одного года примерно у 29% детских пациентов и 56% взрослых пациентов.
Симптомы включают:
- Раздражительность
- Усталость
- Моча с кровью
- Повышенное артериальное давление
- Анемия
- Тромбоцитопения (низкое количество тромбоцитов)
- Электролитный дисбаланс
- Почечная недостаточность
Лечение аГУС включает переливание крови и тромбоцитов, плазмотерапию и диализ почек. В некоторых случаях пациентам требуется пересадка органов. Узнайте больше об аГУС здесь.
