Ближе к концу сентября компания Hansa Biopharma («Hansa») обнародовала многообещающие данные фазы 2 клинического исследования имлифидазы. Эта терапия предназначена для лечения пациентов с тяжелой болезнью антител против GBM или болезнью Гудпасчера. Это редкое аутоиммунное заболевание вызывает серьезное повреждение почек. Однако было обнаружено, что имлифидаза достаточно безопасна, эффективна и хорошо переносится, что может удовлетворить неудовлетворенные терапевтические потребности пациентов.

Фаза 2 Исследования

В рамках фазы 2 клинического исследования ученые оценили применение имлифидазы в качестве лечения у 15 пациентов. Раньше лечение этого заболевания включало инвазивные этапы, такие как диализ и трансплантация. Теперь имлифидаза предлагает менее инвазивное, но все же эффективное решение для предотвращения повреждения почек.

Возраст участников исследования составлял от 19 до 79 лет. Средний возраст составлял 61 год. Пациенты приехали из разных европейских стран. 40% составляли женщины и 60% — мужчины. В начале исследования 10 пациентам (66%) требовался частый диализ (также известный как «диализозависимый»), а 5 — нет. К концу испытания один пациент умер (не имеющий отношения к исследованию). Из оставшихся участников только 4 нуждались в диализе, в то время как 10 теперь не получали диализ. Кроме того, имлифидаза снизила уровень антител против GBM до нормального и безопасного диапазона.

Имлифидаза получила статус орфанного препарата для лечения болезни Гудпасчера как в США, так и в Европейском Союзе.

Болезнь Гудпасчера

В некоторых случаях болезнь Гудпасчера также называют болезнью антигломерулярной базальной мембраны или заболеванием анти-GBM. Это редкое аутоиммунное заболевание возникает, когда иммунная система организма вырабатывает антитела против GBM. Базальная мембрана клубочков находится в почках. Таким образом, люди с болезнью Гудпасчера испытывают серьезное повреждение почек. В некоторых случаях заболевание также может влиять на легкие. Как правило, болезнь Гудпасчера поражает мужчин в возрасте от 20 лет, но обычно поражает женщин в возрасте от 60 лет. Врачи еще не уверены, что вызывает болезнь Гудпасчера. Однако считается, что это сочетание генетических факторов и факторов окружающей среды, таких как химическое воздействие, употребление наркотиков, курение и определенные типы инфекций.

Согласно описанию Национального Института Диабета, Болезней Органов Пищеварения и Почек (NIDDK), это заболевание имеет серьезные осложнения, в том числе:

сильное воспаление почек, которое может быстро привести к почечной недостаточности; [и] сильное кровотечение в легких, которое может вызвать дыхательную недостаточность.

Симптомы включают:

• Усталость
• Мышечная слабость
• Анемия (низкое количество эритроцитов)
• Тошнота и рвота
• Пенистая моча
• Протеинурия (избыток белка в моче)
• Повышенное артериальное давление
• Темная или розовая моча
• Отеки ног
• Боль в груди
• Затрудненное дыхание
• Постоянный сухой кашель
• Кровохарканье
• Повышенное артериальное давление

Узнайте больше о болезни Гудпасчера здесь.