В октябре 2020 года компания Arrowhead Pharmaceuticals («Arrowhead») объявила о новом сотрудничестве и лицензионном соглашении с глобальной биофармацевтической компанией Takeda Pharmaceutical Company Limited («Takeda»). Вместе они разработают и коммерциализируют исследуемый метод лечения РНК-интерференции (РНКи) для пациентов с заболеванием печени, связанным с дефицитом альфа-1-антитрипсина (A1AD).
РНКи
Согласно статье, опубликованной в журнале Biotechnology Advances, методы лечения РНКи:
такие как миРНК или микроРНК (миРНК), представляют собой новый класс молекул лекарств, которые можно использовать для лечения болезней путем атаки на информационную РНК.
LABiotech.eu продолжает объяснения:
РНКи — это биологический процесс, в котором небольшие молекулы РНК подавляют экспрессию генов, нейтрализуя целевые молекулы мРНК. Эти молекулы [siRNA или miRNA] могут быть сконструированы для «взлома» механизма РНКи и являются многообещающими для подавления определенных генов, ответственных за такие заболевания, как гемофилия, рак или даже потеря зрения, связанная с возрастом.
В этом случае ARO-AAT является первым в своем классе препаратом, который борется с мутантным белком альфа-1-антитрипсина (Z-AAT). Z-AAT играет роль в прогрессировании заболевания у пациентов с заболеванием печени, связанным с A1AD. Предотвращая экспрессию и производство этого провоспалительного белка, ARO-AAT потенциально может способствовать регенерации и заживлению печени.
Дефицит Антитрипсина Альфа-1 (A1AD)
Вызванный мутациями гена SERPINA 1, дефицит альфа-1-антитрипсина (A1AD) является наследственным заболеванием, характеризующимся низким уровнем альфа-1-антитрипсина (A1AT). Обычно SERPINA 1 способствует выработке A1AT, который обеспечивает защиту от провоспалительных нейтрофилов (лейкоцитов), называемых эластазой. Эластаза обычно борется с инфекцией. Но когда кому-то не хватает A1AT, эластаза начинает атаковать ткани организма, такие как легкие или печень. Как правило, A1AD вызывает повреждение печени, когда попадает в ловушку и накапливается. A1AD влияет на людей европейского происхождения больше, чем на азиатского или черного.
Симптомы A1AD различаются в зависимости от того, какая часть тела поражена. Однако они включают:
- Хрипы
- Затрудненное дыхание или одышка
- Усталость
- Желтуха
- Непереносимость физических упражнений
- Темная моча
- Цирроз печени
- Непреднамеренная потеря веса
- Поражения кожи или болезненные образования под кожей
- Частые респираторные инфекции
- Эмфизема
- Высокая частота пульса при стоянии
- Вздутие живота
- Высокий уровень ферментов печени
- Опухшие руки и ноги
- Сильный зуд
По оценкам, у 10% всех детских пациентов и 15% взрослых пациентов с A1AD развивается заболевание печени. Узнайте больше об A1AD здесь.
