Согласно сообщению от GlobeNewswire, биофармацевтическая компания GW Pharmaceuticals plc недавно объявила, что ее пероральный раствор CBD Epidiolex® недавно был одобрен для лечения судорог, связанных с редким заболеванием туберозный склерозный комплекс.…
В настоящее время более 200 различных мутаций связаны с развитием вителиформной макулярной дистрофией Беста (ВМДВ, или болезнь Беста). Но хотя определенные методы лечения могут лечить определенные мутации, до сих пор…
Метформин - популярный препарат, применяемый пациентами с диабетом 2 типа. Согласно недавним интервью, проведенным репортерами Medical Xpress, группа исследователей провела параллельные исследования лучевых повреждений мозга на грызунах и людях, которые…
В недавней статье в The American Journal of Managed Care (AJMC) сообщается об одобрении третьей CAR T-клеточной терапии под названием Tecartus. Клеточная генная терапия компании Kite Pharma - это первая…
Когда вирус Зика появился в новостях в 2015 и 2016 годах, одно из самых серьезных предупреждений было для беременных женщин: будьте осторожны, так как это может вызвать врожденные дефекты. Чаще…
В недавней статье, опубликованной в EMS WORLD, говорится, что синдром удлиненного интервала QT (СУИQT), потенциально смертельное заболевание у молодых людей, часто остается нераскрытым. ЭКГ может выявить заболевание, которое может вызвать…
Согласно данным от Charcot-Marie-Tooth News, совершенно новый протокол, впервые описанный в журнале Brain Sciences, может означать значительный прогресс в исследованиях болезни Шарко-Мари-Тута. Протокол позволяет создавать модели на основе мотонейронов спинного…
Согласно сообщению от GlobeNewswire, биофармацевтическая компания Ovid Therapeutics Inc. и Колумбийский Университет недавно вступили в совместное партнерство, которое будет сосредоточено на разработке генного лечение для неврологического расстройства, ассоциированном с KIFA…
Анализ крови, который дает более точный диагноз болезни Альцгеймера, был объявлен на Международной Конференции Ассоциации Альцгеймера в июле 2020 года. По оценкам Ассоциации, около 5,7 миллиона человек в США живут…
От Danielle Bradshaw из In The Cloud Copy В ходе шестимесячного исследования раннего ревматоидного артрита (РА), которое называлось NORD-STAR, на виртуальном собрании Европейской Лиги Против Ревматизма исследователи сообщили о высокой…
Согласно данным от Psychology Today, одно из самых уникальных генетических заболеваний, известных науке, называется синдромом Вильямса. Хотя расстройство вызывает умственную отсталость и другие хронические проблемы со здоровьем, этот синдром уникален…
От Lauren Thayer из In The Cloud Copy Серповидно-клеточная анемия (SCD) - это группа наследственных заболеваний красных кровяных телец. В типичном здоровом эритроците эта клетка имеет округлую форму и переносит…
Согласно сообщению mlive.com, в этом году в штате Мичиган был подтвержден первый случай острого вялого миелита - редкого заболевания, которое чаще всего поражает детей. Есть два других потенциальных случая заболевания,…
Как сообщается в Medical Xpress, исследователи изучают, как пациенты, принимающие бисфософонаты в рамках режима лечения, чтобы избежать переломов, связанных с остеопорозом, страдают от «лекарственных каникул», когда пациенты берут перерыв в…
FDA только что присвоило HemoShear Therapeutics Обозначение Ускоренной Процедуры и Обозначение Редкого Детского Заболевания. Эти обозначения были присвоены их новой исследовательской терапии пропионовой ацидемии (ПA) и метилмалоновой ацидемии (MMA). ММА…
В недавнем пресс-релизе биофармацевтическая компания Fortress Biotech объявила, что их исследование, касающееся целевого секвенирования ДНК нового поколения ATP7A для болезни Менкеса, было опубликовано в Molecular Genetics and Metabolism Reports. Нарушение…
Исследовательская терапия гемолитической болезни плода и новорожденного (ГБН) только что была отмечена Управлением по Санитарному Надзору за Качеством Пищевых Продуктов и Медикаментов США в отношении Редких Детских Заболеваний и Орфанных…
В прошлом месяце, согласно статье в Washington Post, FDA разрешило рекламировать видеоигры как потенциально полезные для детей, у которых было диагностировано синдром дефицита внимания и гиперактивность (СДВГ). Игра называется EndeavourRx.…
В недавней статье в BioSpace сообщалось, что компания Blueprint Medicines Corp. подала в FDA Заявку на Новое Лекарство (NDA) для исследуемого препарата pralsetinib с датой начала 23 ноября 2020 года.…
Исследователи обнаружили удивительные результаты после проведения новых исследований синдрома хронической усталости (MЭ/СХУ) и фибромиалгии (ФM). Согласно отчету Корта Джонсона в HealthRising, новые исследования дают наиболее полное представление о генетике мтДНК,…
От Caitlin Seida из In The Cloud Copy Исследователи из России завершили исследование по измерению определенных биомаркеров у лиц с расстройством, связанным с употреблением алкоголя (AUD) и депрессией. Исследование стремилось…
За последние несколько дней Американское Общество Специалистов по Сетчатке Глаза (ASRS) провело свою ежегодную виртуальную встречу; под названием «Виртуальные Сеансы 2020», профессионалы объединились в Интернете, чтобы поделиться своими взглядами на…
От Lauren Thayer из In The Cloud Copy COVID-19 остановил жизнь всех людей во всем мире. Школы отменены, работа переведена на удаленку, все мероприятия отменены, рестораны закрыты ... список можно…
В 1986 году Джуди и Ларри Пишон поженились. Пара прожила счастливую жизнь в Луизиане, хотя их дни иногда осложнялись из-за здоровья Джуди. У нее был гранулематоз с полиангиитом (ГПА), редкое…
Буквально в прошлом месяце FDA одобрило MYCAPSSA для пациентов с акромегалией, которые ранее получали октреотид или ланреотид. Как первый одобренный FDA пероральный аналог соматостатина, разработчик Chiasma был в восторге от…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor — ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
© Copyright Patient Worthy
Sign Up With a Patient Worthy Account and Share Your Rare Story
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
