От Lauren Thayer из In The Cloud Copy

Серповидно-клеточная анемия (SCD) — это группа наследственных заболеваний красных кровяных телец. В типичном здоровом эритроците эта клетка имеет округлую форму и переносит кислород через кровеносные сосуды по всему телу. При серповидно-клеточной анемии здоровые эритроциты становятся твердыми, липкими и имеют С-образную форму. Серповидные клетки быстро умирают, что означает, что у пациентов с серповидно-клеточной анемией постоянно не хватает красных кровяных телец. Клейкие твердые клетки также могут закупоривать мелкие кровеносные сосуды, что приводит к более серьезным проблемам со здоровьем.

Типы Серповидноклеточной Болезни

Есть несколько различных типов общепризнанной серповидно-клеточной анемии. HbSS обычно является наиболее тяжелой формой заболевания и возникает, когда пораженный человек наследует два гена серповидно-клеточной анемии — это обычно называется серповидно-клеточной анемией.

HbSC — это тип серповидно-клеточной анемии, при которой человек наследует ген серповидно-клеточной анемии от одного родителя и ген аномального гемоглобина от другого родителя. Обычно это более легкая форма серповидно-клеточной анемии.

Люди с бета-талассемией HbS наследуют ген серповидных клеток от одного родителя и ген бета-талассемии (другой тип анемии) от другого родителя.

Серповидно-клеточный признак или HbAs возникает, когда пациент наследует один ген серповидно-клеточного типа от одного родителя и один нормальный ген от другого родителя. Эти люди обычно не проявляют никаких симптомов, но могут передать болезнь своим детям.

Наконец, существует несколько редких форм SCD, включая HbSD, HbSE и HbSO, при которых индивидуум наследует один ген серповидно-клеточного типа и один ген аномального типа гемоглобина, D, E или O.

Лечение с IMR-687

Биофармацевтическая компания Imara Inc. работает над новой терапией серповидно-клеточной анемии под названием IMR-687. IMR-687 действует на красные и белые кровяные тельца, а также как медиаторы адгезии. Он очень селективен и представляет собой низкомолекулярный ингибитор PDE9.

Это пероральное лечение один раз в день, которое проводилось в виде монотерапии или в комбинации с гидроксимочевиной (HU), хорошо переносилось участниками клинического исследования и показало статистически значимое увеличение F-клеток, которые представляют собой эритроциты, содержащие гемоглобин плода. ,

По сравнению с группой плацебо у пациентов, получавших монотерапию IMR-687, наблюдалось увеличение F-клеток на 18,1%, что представляет собой среднее увеличение по сравнению с исходным уровнем примерно на 155%.

Пациенты, участвовавшие в клиническом исследовании, хорошо переносили IMR-687, сообщали о побочных эффектах со стороны желудочно-кишечного тракта от легких до умеренных, и не сообщали о гипотензии или нейтропении. Пациенты также сообщали о меньшем количестве вазоокклюзионных кризов, опасного события, которое происходит у пациентов с ВСС.

Теперь клинические испытания перейдут в фазу 2b, в которой пациенты будут получать более высокие дозы IMR-687 на срок до одного года.

IMR-687 кажется более безопасным вариантом лечения для пациентов с серповидноклеточной анемией, поскольку он не связан с ограничениями и проблемами безопасности, присущими текущим методам лечения. Есть надежда, что это лекарство, принимаемое один раз в день, можно будет принимать отдельно или в сочетании с текущими методами лечения, что приведет к лучшим результатам и более высокому качеству жизни пациентов, живущих с серповидно-клеточной анемией.

Узнайте больше об этом здесь.

Что вы думаете об этих результатах исследования? Поделитесь своими историями, мыслями и надеждами с сообществом Patient Worthy!