Начинается Набор Участников для Исследования Фазы 3 Болезни Ниманна-Пика Типа C1
source: pixabay.com

Начинается Набор Участников для Исследования Фазы 3 Болезни Ниманна-Пика Типа C1

Согласно сообщению MarketWatch, биотехнологическая компания Cyclo Therapeutics объявила, что приступила к регистрации для участия в третьем этапе клинических испытаний. Это испытание будет оценивать оригинальный состав гидроксипропил-бета-циклодекстрина под названием Trappsol® Cyclo…

Продолжить чтение Начинается Набор Участников для Исследования Фазы 3 Болезни Ниманна-Пика Типа C1

Данные Испытаний OLE Демонстрируют Эффективность Аримокломола для NPC

В прошлом аримокломол не всегда был перспективным для лечения. Например, препарат не смог достичь первичных или вторичных конечных точек в клиническом испытании, оценивающем аримокломол у пациентов с боковым амиотрофическим склерозом…

Продолжить чтение Данные Испытаний OLE Демонстрируют Эффективность Аримокломола для NPC
Этот Препарат Спасает Пациентов с Болезнью Ниманна-Пика Типа C. Его Отменяют Через Шесть Месяцев.
source: pixabay.com

Этот Препарат Спасает Пациентов с Болезнью Ниманна-Пика Типа C. Его Отменяют Через Шесть Месяцев.

Согласно истории от Scary Mommy, мать Сара МакГлокин недавно получила ужасные новости: препарат, который успешно лечил ее пятилетнюю дочь Мэриан, был отменен через шесть месяцев. Мэриан живет с болезнью Ниманна-Пика…

Продолжить чтение Этот Препарат Спасает Пациентов с Болезнью Ниманна-Пика Типа C. Его Отменяют Через Шесть Месяцев.

Борьба с Дефицитом Кислой Сфингомиелиназы: История Редкого Заболевания

Пурнелл был первым ребенком Тейлора и Сэма Сабки, и они были очень взволнованы его появлением, и беременность и роды прошли без каких-либо серьезных проблем. Первые шесть месяцев жизни Пурнелл развивался…

Продолжить чтение Борьба с Дефицитом Кислой Сфингомиелиназы: История Редкого Заболевания
Новое Лекарственное Средство для Лечения Болезни Ниманна-Пика Типа С
source: pixabay.com

Новое Лекарственное Средство для Лечения Болезни Ниманна-Пика Типа С

Недавно компания Orphazyme подала заявку в FDA на свое новое лекарственное средство аримокломол, для лечения болезни Нимана-Пика типа C (НПС). Эта заявка подается после того, как биофармацевтической компании уже были…

Продолжить чтение Новое Лекарственное Средство для Лечения Болезни Ниманна-Пика Типа С
Новая Заявка на Лекарственное Средство для Лечения Болезни Ниманна-Пика Типа С Представлена в Рамках Скользящего Обзора
source: pixabay.com

Новая Заявка на Лекарственное Средство для Лечения Болезни Ниманна-Пика Типа С Представлена в Рамках Скользящего Обзора

Согласно данным из globenewswire.com, биофармацевтическая компания Orphazyme A/S недавно объявила о том, что она подала Заявку на Новое Лекарственное Средство (NDA), для экспериментального лечения, Аримокломол в Управление по Контролю за…

Продолжить чтение Новая Заявка на Лекарственное Средство для Лечения Болезни Ниманна-Пика Типа С Представлена в Рамках Скользящего Обзора