Согласно данным из globenewswire.com, биофармацевтическая компания Orphazyme A/S недавно объявила о том, что она подала Заявку на Новое Лекарственное Средство (NDA), для экспериментального лечения, Аримокломол в Управление по Контролю за Продуктами и Лекарствами США (FDA), которая находится на рассмотрении. Аримокломол находится в стадии разработки для лечения болезни Ниманна-Пика типа С, редкой болезни. Экспериментальное лечение ранее получало обозначения «Препараты для Лечения Редких Заболеваний», «Редкие Педиатрические Заболевания», «Прорывная Терапия» и «Ускоренная Процедура» от FDA.
О Болезни Ниманна-Пика Типа С
Болезнь Ниманна-Пика типа C является формой лизосомальной болезни накопления, которая характеризуется недостатком не фермента, а, как правило, типа транспортерного белка, который препятствует движению растворимых в воде молекул внутри клетки. Это вызвано мутациями гена NPC1 или NPC2. Существует серьезное несоответствие в тяжести и выраженности симптомов, что делает их ненадежным методом диагностики. Они могут появиться в детстве или в возрасте шестого десятилетия жизни пациента. Такие симптомы включают увеличение селезенки и/или печени, желтуху, тяжелую депрессию, атаксию, эпилепсию, затруднения речи и глотания, дистонию, плохой мышечный тонус, биполярное расстройство, микроцефалию, прогрессирующую потерю слуха, прогрессирующую деменцию и психоз. Большая часть лечения является поддерживающей, но есть некоторые лекарства, которые могут задержать прогрессирование заболевания и продлить жизнь. Продолжительность жизни связана с появлением симптомов, причем те, у кого самые ранние симптомы, обычно умирают раньше. Чтобы узнать больше о болезни Нимана-Пика типа C, нажмите здесь.
О Скользящем Обзоре
Поскольку заявка была подана на рассмотрение, это позволит компании отправлять в FDA заявки NDA по мере их заполнения. Это позволяет ускорить процесс проверки, так как при нормальных обстоятельствах ожидается, что компания Orphazyme будет ждать завершения всей заявки перед отправкой.
Об Аримокломоле
Аримокломол — это исследовательская терапия, которая активирует повышенную выработку белков теплового шока. Этот механизм действия может принести пользу различным редким болезненным состояниям; такие преимущества включают улучшение функции клеточных лизосом, вмешательство в неправильно свернутые белки и очистку белковых агрегаций. Это оральное активное лечение, способное пройти через гематоэнцефалический барьер. Помимо болезни Ниманна-Пика типа C, препарат также исследуется в качестве средства для лечения болезни Гоше, бокового амиотрофического склероза и спорадического включения миозита.
Что вы думаете об этой новости? Поделитесь своими историями, мыслями и надеждами с сообществом «Patient Worthy»!
