В прошлом аримокломол не всегда был перспективным для лечения. Например, препарат не смог достичь первичных или вторичных конечных точек в клиническом испытании, оценивающем аримокломол у пациентов с боковым амиотрофическим склерозом (БАС). При этом новые результаты 24-месячного (2-летнего) открытого расширенного исследования (OLE) по оценке аримокломола при болезни Ниманна-Пика типа C (NPC) показали эффективность. В пресс-релизе биофармацевтической компании CytRx Corporation («CytRx») организация прокомментировала новые данные.
Аримокломол
Ранее компания CytRx продавала аримокломол биофармацевтической компании Orphazyme, которая проводила исследование OLE. В ходе исследования ученые изучили безопасность, эффективность и переносимость этого экспериментального лечения пациентов с NPC. Хотя доступны данные за 24 месяца, исследователи хотят продолжить лечение до 36 месяцев. Согласно данным компании Orphazyme, аримокломол — это:
Первый в своем классе усилитель белка теплового шока (HSP):
- Небольшая молекула, изготовленная в форме капсулы; предназначены для проглатывания целиком, открываются для смешивания содержимого с мягкой пищей / жидкостями или доставки через назальный желудочный зонд или ПЭГ
- Предназначен для лечения нейродегенеративных проявлений болезни
Белки теплового шока могут играть различные роли в отношении лизосомной функции или восстановления дефектных или неправильно свернутых белков. Кроме того, аримокломол предназначен для преодоления гематоэнцефалического барьера (ГЭБ), что делает лечение более эффективным и целенаправленным. К настоящему времени исследуемая терапия получила обозначения Ускоренной Процедуры (Fast Track), Прорывной Терапии (Breakthrough Therapy), Редкое Детское Заболевание (Rare Pediatric Disease) и Орфанны Препарат (Orphan Drug) в Соединенных Штатах; и обозначение Орфанных Лекарств в ЕС.
Результаты Пробной Версии OLE
Некоторые результаты исследования были представлены на Парсегианской научной конференции. Выводы включали:
- Аримокломол относительно безопасен и хорошо переносится.
- После лечения аримокломол уменьшал прогрессирование болезни NPC и поддерживал этот ответ в течение длительного периода времени. Чтобы измерить это, исследователи использовали шкалу клинической серьезности NPC.
По словам генерального директора компании CytRx Стивена А. Кригсмана, компания CytRx довольна терапевтическим потенциалом аримокломола. Он также объясняет, что компания надеется увидеть, что компания Orphazyme будет делать в плане дальнейшего развития своего терапевтического канала.
Болезнь Ниманна-Пика
Существует три типа болезни Ниманна-Пика, группа редких и тяжелых нарушений обмена веществ. Мутации SMPD1 вызывают формы A и B, а мутации NPC1 или NPC2 вызывают тип C. В каждом случае мутации гена влияют на липид, называемый сфингомиелином. Он является дефектным или недостаточным при болезни Ниманна-Пика типов A и B, а белок-переносчик поражен при типе C. В результате сфингомиелин накапливается в лизосомах и вызывает проблемы со здоровьем.
При болезни Ниманна-Пика типа C (NPC) пациенты не могут метаболизировать липиды и холестерин, в результате чего они накапливаются в головном мозге, печени и селезенке. Обычно симптомы появляются в возрасте от 4 до 10 лет. Однако симптомы могут появиться раньше или позже. К сожалению, NPC часто становятся смертельными в возрасте до 40 лет. Симптомы включают:
- Увеличенная селезенка и печень
- Желтуха (пожелтение кожи и глаз)
- Невозможность двигать глазами вверх и вниз
- Потеря аппетита
- Вздутие живота
- Боль
- Невнятная речь
- Трудность глотания
- Увеличенные полости костного мозга
- Тромбоцитопения (низкое количество тромбоцитов)
- Интеллектуальные задержки или задержки в обучении
- Неспособность развиваться
- Холестаз
Узнайте больше о болезни Ниманна-Пика здесь.
