В пресс-релизе от 29 июня 2021 года биотехнологическая компания Neurogene Inc. сообщила, что ее аденоассоциированный вирус (AAV), кодирующий оптимизированный по кодонам человеческий трансген CLN5 (hCLN5), получил статус Орфанного Лекарства от…
Обозначение Редких Детских Заболеваний является статусом, предоставляемым FDA лекарствам или биологическим средствам, предназначенным для лечения редких заболеваний (затрагивающих до 200 000 американцев) у пациентов в возрасте 18 лет или моложе.…
В выпуске новостей от 2 июня 2021 года биофармацевтическая компания Soleno Therapeutics, Inc. («Soleno») поделилась захватывающей новостью. Исследуемое лекарство компании, таблетки с расширенным высвобождением DCCR (диазоксид холин), получило обозначение Орфанного…
В начале июня 2021 года исследуемый препарат SPG302 для пациентов с боковым амиотрофическим склерозом (БАС) получил от FDA статус Орфанного Препарата. Согласно ALS News Today, лечение было разработано компанией Spinogenix,…
Согласно сообщению PR Newswire, биофармацевтическая компания reVision Therapeutics, Inc. только что объявила, что ее экспериментальная терапия REV-0100 получила обозначения как Редкого Детского Заболевания, так и Орфанного Лекарства от Управления по…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor — ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
© Copyright Patient Worthy
Sign Up With a Patient Worthy Account and Share Your Rare Story
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
