В начале июня 2021 года исследуемый препарат SPG302 для пациентов с боковым амиотрофическим склерозом (БАС) получил от FDA статус Орфанного Препарата. Согласно ALS News Today, лечение было разработано компанией Spinogenix, чья миссия заключается в создании новых и эффективных методов лечения нейродегенеративных заболеваний.

SPG302

Так что же такое SPG302? В пресс-релизе компании Spinogenix SPG302 описывается как:

перорально биодоступные небольшие молекулы, проникающие через гематоэнцефалический барьер. Его механизм действия восстанавливает потерянные синапсы и демонстрирует улучшение когнитивного и моторного поведения на множестве животных моделей нейродегенеративных расстройств.

Способность терапии проходить через гематоэнцефалический барьер (ГЭБ) предлагает более целенаправленный и эффективный вариант лечения. Кроме того, терапия направлена на восстановление или регенерацию синапсов. Таким образом, SPG302 восстанавливает связи между нервными клетками, улучшая когнитивные и двигательные функции.

SPG302 Обозначение Орфанного Лекарства

Обозначение Орфанного Лекарства выдается FDA для разработки лекарств и биопрепаратов, предназначенных для лечения редких и опасных для жизни заболеваний. В данном случае «редкими» заболеваниями являются те, от которых страдают менее 200 000 американцев. Как только лекарство получает статус Орфанного Лекарства, разработчик лекарства также получает ряд преимуществ. Например, компания Spinogenix теперь получает налоговые льготы и освобождение от уплаты сборов, регулирующую помощь FDA и 7 лет эксклюзивности на рынке (после того, как SPG302 будет одобрен для использования).

Дальнейшая Разработка Лекарств

Помимо обозначения Орфанного Лекарства для SPG302, компания Spinogenix также получила ряд других обновлений от FDA. Во-первых, компания Spinogenix получила одобрение на проведение фазы 1/2 клинического исследования по оценке SPG302 на БАС. После этого испытания, не считая каких-либо потенциальных проблем, которые могут возникнуть, компания Spinogenix перейдет к испытанию фазы 2/3.

Кроме того, компания Spinogenix получила исследовательский грант от Министерства Обороны для изучения его терапии с использованием индуцированных плюрипотентных стволовых клеток (ИПСК).

Боковой Амиотрофический Склероз (БАС)

Боковой амиотрофический склероз (БАС), который иногда называют «синдромом запертости» или «синдромом Лу-Герига», является прогрессирующим нейродегенеративным заболеванием. В большинстве случаев врачи не знают, что вызывает БАС. Однако некоторые считают, что воздействие определенных токсинов может сыграть свою роль. Около 5-10% диагнозов БАС являются семейными, что означает, что существует основная генетическая причина. БАС характеризуется гибелью или дегенерацией нервных клеток, особенно в головном мозге, стволе головного мозга и спинном мозге. По мере того как эти нервные клетки умирают, мышцы ослабевают и истощаются. Пациенты теряют способность к произвольному движению и контролю, что не позволяет им жить самостоятельно. Обычно БАС поражает мужчин больше, чем женщин; он также больше поражает пожилых людей, чем молодых. К сожалению, БАС смертелен. Хотя пациенты могут жить в течение длительного времени после постановки диагноза, типичная продолжительность жизни составляет 3-5 лет после постановки диагноза.

Симптомы различаются. На начальных стадиях симптомы могут быть едва заметны. Однако по мере прогрессирования БАС могут появиться следующие симптомы:

• Частые спотыкания и падения
• Изменения в речи, такие как невнятная или замедленная речь
• Психологический стресс (депрессия, тревога)
• Трудности при выполнении небольших движений или обычных действий, таких как удерживание предметов или ходьба
• Слабость в ногах, ступнях, кистях и лодыжках
• Неуместный плач, зевота или смех
• Мышечные подергивания и судороги
• Затруднения при разговоре и глотании
• Плохая осанка
• Прогрессирующая неспособность двигать мышцами