8 июля 2021 года компания по генной терапии Lysogen сообщила, что ее кандидат на генную терапию LYS-GM101 для пациентов с ганглиозидозом GM1 получил статус Ускоренной Процедуры (Fast Track) от FDA.…
В апреле генная терапия для лечения ганглиозидоза GM1 получила статус Орфанного Препарата. PBGM01 стремится лечить самую тяжелую форму этого заболевания - инфантильную. Читайте полный пресс-релиз здесь. GM1 Ганглиозидоз GM1-ганглиозидоз -…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor — ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
© Copyright Patient Worthy
Sign Up With a Patient Worthy Account and Share Your Rare Story
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
