La iniciativa llamado el Patient-Focused Drug Development Initiative de la Administración Nacional de Alimentos y Fármacos (FDA por sus siglas en Ingles) ha anunciado la lista de enfermedades a las cuales abordara durante los años 2016 y 2017.
Entre lo cual cabe plantear la pregunta, ¿por qué te debiese importar?
Basándose en los comentarios y las contribuciones de pacientes con enfermedades raras, la FDA ha decidido otorgarles atención especial a nueve condiciones raras incluyendo el angioedema hereditario, el autismo, pacientes que han sido sometidos a un trasplante de órganos, y de más.
¡Cada paciente con angioedema hereditario, cada familiar de esos pacientes, cada doctor y cada grupo de apoyo que ayuda a esos pacientes se merecen un rotundo aplauso por todos sus esfuerzos!
Después de haber recibido comentarios señalando más de 50 enfermedades, la FDA selecciono muy cuidadosamente las enfermedades a las que le prestarían más atención basado en categorías con bajos datos de ensayos clínicos o enfermedades con pocas opciones terapéuticas.
En un video promovido por la Asociación de AEH, Marc Ried M.D. de UCLA explora las varias opciones de tratamientos que han sido proveídos para la angioedema hereditaria desde el 2008. Fuente: Youtube.
El propósito de la decisión es para mejorar como las se toman las decisiones regulatorias basadas en el balance de riesgo y de beneficios. La FDA, y todos nosotros aquí en Patient Worthy, reconocemos que los pacientes que viven con estas enfermedades están en una posición donde pueden contribuir sus conocimientos sobre estas enfermedades. Estos pacientes le dan una voz y una perspectiva a la FDA sobre la severidad de una enfermedad y sobre los tratamientos que hay disponibles.
Para cada enfermedad seleccionada para ser investigada, la FDA llevara a cabo reuniones públicas (incluyendo la participación de divisiones de revisión, miembros de la comunidad de pacientes relevantes y otras partes interesadas) para discutir la enfermedad, el impacto de la misma sobre la vida diaria de los pacientes, los tipos de beneficios relevantes al paciente de los tratamientos y las perspectivas de los pacientes sobre la eficacia de las terapias disponibles.
Sin embargo, la FDA reconoce que hay otras enfermedades dignas de ser estudiadas e intentaran encontrar oportunidades para recopilar aportación pública para el próximo año sobre las enfermedades que no fueron seleccionadas.
La FDA no es la única organización que reconoce que hay muchos otros pacientes de enfermedades raras que necesitan que se hagan conocidas sus voces y sus inquietudes.
