Mujer batalla contra la FDA

Nadie sabe los peligros del colesterol malo mejor que los pacientes con hipercolesterolemia familiar (HF).

De acuerdo con la Fundación FH, hay dos formas de FH. 1) HeFH, y 2) HFHo, siendo el más raro de los dos. Aquellos con HFHo han heredado de ambos padres y experimentan síntomas traído sobre por niveles extremadamente altos. Sin tratamiento, el LDL (también conocido como el colesterol malo) los niveles de los pacientes con hipercolesterolemia familiar homocigótica puede variar entre 500 y 1000, lo que puede dar lugar a toda una serie de problemas de salud. No hace falta decir que el tratamiento puede ser la diferencia entre la vida y la muerte para estas personas.

¡Buenas noticias! Según lo informado por Xconomy, después de una mesa redonda de dos días sobre dos nuevos fármacos reductores del colesterol, Katherine Wilemon, fundador y presidente de la Fundación FH, se siente lleno de esperanza. El objetivo de los asesores externos en el panel era convencer a la FDA de aprobar ambos fármacos, ya que cada uno podría ser la salvación para alguien con FH.

Para algunas personas con una forma de FH, estatinas regulares pueden hacer el truco, pero para aquellos que necesitan más, la aprobación de estos fármacos para el colesterol que combaten deben ser acelerada. Y, posteriormente, con la promesa de un potencial de ganancia financiera más grande y mejor, las compañías farmacéuticas no pueden discutir con eso, ahora puede?

Statins to treat FH
Statins have long been the primary source to lower LDL cholesterol in the FH community. People like Wilemon are hoping to get the FDA to grow that list. Source: Tabletsmanual.com

Tener FH, ella misma, Wilemon habla por experiencia. Después de muchos años de tomar estatinas, Wilemon no ver los resultados que quería. Fue sólo después de participar en un estudio clínico para un inhibidor de PCSK9 que sus niveles de LDL han comenzado a descender finalmente.

Durante el panel de dos días, los asesores de acuerdo en que con el fin de ser aprobado, los medicamentos no sólo deben reducir los niveles de lípidos, pero el riesgo de enfermedades cardiovasculares, así, siempre que los beneficios son mayores que los efectos secundarios. Sin embargo, las preguntas formuladas incluir, “Por lo que se deben indicar las poblaciones de personas estos fármacos? Las personas con colesterol alto, simplemente? Las personas con HeFH? HFHo? Los que no pueden tolerar las estatinas?” Y en última instancia, “En caso de que la aprobación de estos fármacos se acelerará con el riesgo de un suministro inadecuado de los datos?”

Más información a partir de la discusión completa para ver cómo las vidas de los pacientes con HF pueden cambiar para siempre.

Y estoy seguro de que todos nos preguntamos lo que las compañías de seguros piensan acerca de estos nuevos desarrollos. Probablemente ya has adivinado … aseguradoras prácticamente se han comprometido a realizar el pago de los inhibidores de PCSK9 en un infierno – no importa qué tan bien los medicamentos pueden hacer en los ensayos clínicos. En última instancia, se preguntan, con estatinas tan baratos y prevalentes en el mercado, ¿cómo son obligatorios estos tratamientos adicionales realmente?

Pero, ante todo, hay que convencer a la FDA, que exige no sólo una reducción significativa en los niveles de LDL, sino también un perfil de seguridad equilibrada. Por esta razón, algunos piensan que los ensayos clínicos deben prolongarse con el fin de recoger datos suficientes. De lo contrario, los médicos pueden no sentirse cómodo incluso la prescripción de ellas, con lo que los esfuerzos de farmacéuticas para acelerar el proceso de aprobación de todo para nada …

Aún así, Wilemon confía en que la FDA y las aseguradoras verán la luz en “comprender [ing] la necesidad de nuevas opciones de tratamiento.”

A partir de julio, de acuerdo con la FDA, una de las drogas, Praluent, fue aprobado para el tratamiento de HeFH. Sin embargo, ninguna decisión de la FDA se ha hecho hasta el momento de la aprobación de la otra, Repatha.


La comunidad HF ha estado esperando aprobación de nuevos medicamentos durante mucho tiempo. Compartir las buenas nuevas con los de las redes sociales!

Share this post

Share on facebook
Share on google
Share on twitter
Share on linkedin
Share on pinterest
Share on print
Share on email
Close Menu