¿Es la Terapia Génica La Clave Para Tratar La Anemia de Células Falciformes?

De acuerdo a una historia de la Nature, el Dr. Elliot Vichinsky piensa que casi un tercio de sus pacientes con enfermedad de células falciformes finalmente mueren por causas que podrían prevenirse. La anemia de células falciformes es notoria por causar complicaciones graves, como coágulos de sangre, insuficiencia renal y accidentes cerebrovasculares. En cualquier caso, estos eventos no tienen que terminar en la muerte. El Dr. Vichinsky culpa a la infraestructura insuficiente para monitorear a los adultos con la enfermedad, lo que él cree está vinculado al hecho de que la enfermedad tiende a afectar a las personas de color. Sin embargo, la investigación en curso con terapia génica podría en última instancia ofrecer una posible cura para la anemia de células falciformes.

Sobre La Anemia de Células Falciformes

Anemia de células falciformes Es un trastorno genético, hereditario de la sangre. Este trastorno se caracteriza por una anomalía que afecta a la hemoglobina, que se encuentra en los glóbulos rojos y es responsable de transportar oxígeno. La anomalía hace que las células de la sangre pierdan su forma circular típica y en su lugar se conviertan en una apariencia alargada, similar a una hoz. Esto es causado por una mutación genética que puede haber surgido como una defensa contra la malaria, aunque este beneficio solo ocurre en personas con rasgo de células falciformes, no en la enfermedad. Los síntomas comienzan a aparecer alrededor de los seis meses de edad e incluyen hinchazón de las manos y los pies, apoplejía, infecciones bacterianas y episodios agudos de dolor severo que se denominan crisis de células falciformes. La gravedad de la enfermedad varía, pero estos ataques pueden ocasionar graves disminuciones en la salud y el daño a los órganos. El tratamiento es principalmente sintomático, pero el trasplante de médula ósea ha sido curativo en niños. La esperanza de vida es entre 40 y 60. Para obtener más información sobre la anemia de células falciformes, haga clic aquí.

Una Cura Podría Estar A La Vista, Pero ¿Pueden Los Pacientes Acceder a Ella?

El monitoreo adecuado podría ayudar a salvar a más pacientes con anemia de células falciformes, pero la terapia génica, que actualmente se encuentra en ensayos clínicos, es muy prometedora, ya que solo hay un gen que necesita alteración para tratar la enfermedad. Sin embargo, el acceso al tratamiento es un gran desafío para muchos pacientes, que a menudo son negros y de bajos ingresos. La aprobación de un tratamiento innovador no significa mucho si los pacientes que lo necesitan no pueden pagarlo.

Aproximadamente la mitad de los pacientes con anemia de células falciformes deben confiar en Medicare y Medicaid para poder pagar el tratamiento. Incluso si la terapia genética es exitosa, es difícil decir si las aseguradoras, particularmente las respaldadas por el gobierno federal, podrán cubrirla. Otras preocupaciones con la terapia génica incluyen la falta de datos de monitoreo a largo plazo. El reclutamiento para las pruebas también es un reto; las personas negras están constantemente subrepresentadas en los ensayos, incluso cuando están afectadas de manera desproporcionada por una enfermedad, a menudo porque las personas negras tienen menos probabilidades de confiar en el campo médico, en gran parte debido a la historia de la explotación de personas negras en experimentos médicos.


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