Nuevos Datos Disponibles en Oxbryta para ECF
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Nuevos Datos Disponibles en Oxbryta para ECF

Actualmente, la Asociación Europea de Hematología (EHA) está celebrando su Congreso Virtual 2021 hasta el 17 de Junio de 2021. Durante el evento, los investigadores exponen nuevos conocimientos e investigaciones…

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¿Podría la edición de base tratar la ECF?
Sourced from NIH Image Gallery (Public Domain). Credit: Ernesto del Aguila III, National Human Genome Research Institute, NIH

¿Podría la edición de base tratar la ECF?

¿Alguna vez has oído hablar de la edición de bases? Esta tecnología relativamente nueva dentro del campo de la edición del genoma ofrece la oportunidad potencial de tratar una variedad…

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CRISPR Curó su Enfermedad de Células Falciformes. ¿Qué Más Tiene en la Tienda?
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CRISPR Curó su Enfermedad de Células Falciformes. ¿Qué Más Tiene en la Tienda?

Medscape informó que cuando Victoria Gray tenía tres meses, le dijeron a su familia que la mantuviera cerca: su pronóstico no era bueno. La llevaron de urgencia a la sala…

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Los Ensayos de Terapia Génica SCD se Detienen Después de que los Pacientes Desarrollan SMD, LMA
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Los Ensayos de Terapia Génica SCD se Detienen Después de que los Pacientes Desarrollan SMD, LMA

Si bien la terapia génica es un campo prometedor, existen algunos riesgos asociados: reacciones inmunitarias no deseadas, infecciones o si la terapia podría conducir al desarrollo de otras afecciones, como…

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Soñando con un Futuro más Brillante para los Guerreros de Células Falciformes
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Soñando con un Futuro más Brillante para los Guerreros de Células Falciformes

Escrito por Gina Glass Como cualquier padre de un niño con una enfermedad rara, mi mundo se puso patas arriba cuando mi hija, Gia, fue diagnosticada con anemia de células…

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Mitapivat para la Designación de Fármaco Huérfano Otorgado por ECF
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Mitapivat para la Designación de Fármaco Huérfano Otorgado por ECF

  A principios de la semana pasada, Agios Pharmaceuticals ("Agios") anunció que su tratamiento Mitapivat recibió la designación de Fármaco Huérfano. Esta terapia administrada por vía oral es un activador…

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Etiqueta Actualizada para Endari, un Tratamiento para la Anemia de Células Falciformes

La FDA aprobó recientemente una etiqueta actualizada para Endari, un tratamiento para la enfermedad de células falciformes (SCD). Esta nueva etiqueta brindará a los profesionales médicos mejor información, lo que…

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El 19 de Junio es el Día Mundial de las Células Falciformes: Difundir la Conciencia de la Enfermedad de Células Falciformes
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El 19 de Junio es el Día Mundial de las Células Falciformes: Difundir la Conciencia de la Enfermedad de Células Falciformes

El 19 de Junio es reconocido como el Día Mundial de las Células Falciformes. Este día está reservado para ayudar a difundir la conciencia sobre la enfermedad de células falciformes…

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El Impacto de COVID-19 en Pacientes con Talasemia y Enfermedad de Células Falciformes: Una Revisión de Seminario Web
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El Impacto de COVID-19 en Pacientes con Talasemia y Enfermedad de Células Falciformes: Una Revisión de Seminario Web

  A medida que COVID-19 continúa propagándose por todo el mundo, cada vez más personas se preguntan cómo podría afectarles este virus. Esto es especialmente cierto para pacientes con enfermedades…

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Esfuerzo Colaborativo para Mejorar el Acceso del Paciente a la Medicina Personalizada

La FDA anunció previamente su plan de contratar a 50 nuevos empleados específicamente para administrar la afluencia de aplicaciones de terapia génica. Actualmente, tienen aproximadamente 800 solicitudes en espera de…

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La FDA Aprueba un Medicamento para Tratar una Complicación Común de la Enfermedad de Células Falciformes
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La FDA Aprueba un Medicamento para Tratar una Complicación Común de la Enfermedad de Células Falciformes

Para las personas con enfermedad de células falciformes, un síntoma común y doloroso es la crisis vasooclusiva, que es cuando los glóbulos rojos falciformes bloquean la circulación sanguínea. Esta restricción…

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Se Concede la Designación de Vía Rápida a una Terapia Potencial para la Enfemedad de Células Falciformes

CRISPR Therapeutics y Vertex Pharmaceuticals han estado colaborando para desarrollar una nueva opción de tratamiento para la Enfermedad de Células Falciformes. Se llama CTX001, un tipo de terapia con células…

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¿Es la Terapia Génica La Clave Para Tratar La Anemia de Células Falciformes?

De acuerdo a una historia de la Nature, el Dr. Elliot Vichinsky piensa que casi un tercio de sus pacientes con enfermedad de células falciformes finalmente mueren por causas que…

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