La neurodegeneración asociada a Pantotenato quinasa (PKAN) es un trastorno neurodegenerativo causado por un gen PANK2 mutado. Esta mutación interrumpe una vía metabólica, disminuyendo los niveles de CoA del cuerpo. CoA, o coenzima A, es un componente esencial de procesos críticos como el metabolismo energético, la señalización y la integridad de la membrana. La afección puede ser potencialmente mortal y puede causar disfagia, distonía, discapacidad visual y rigidez, así como otras complicaciones graves.
Retrophin Inc. ha estado trabajando en un estudio de Fase 3 para PKAN y acaban de anunciar que la inscripción para la prueba está completa. Eso significa que deberíamos escuchar los resultados del estudio para el tercer trimestre del próximo año.
El Estudio FORT
El ensayo PK3 de Retrophin’s Phase 3 se llama el estudio FORT. Está examinando la eficacia y seguridad de fosmetpantotenate para pacientes de 6 a 65 años con la enfermedad. En total se inscribieron 82 participantes y el ensayo es internacional. Se evaluará cada cambio de pacientes en la escala PKAN-ADL (Actividades de la vida diaria) desde la línea de base.
El ensayo durará 24 semanas. Una vez finalizado el ensayo, todos los participantes seguirán teniendo acceso al medicamento a través de una extensión de etiqueta abierta.
La FDA ha confirmado a través de una Evaluación de Protocolo Especial (SPA, por sus siglas en inglés) que el diseño de los ensayos respalda la presentación de una Solicitud de Nuevo Fármaco para el fosmetpantotenate.
Fosmetpantotenate ya recibió la designación de Medicamento Huérfano y el Estado de Vía Rápida de la FDA. Su estudio de Fase 1 mostró la tolerabilidad de los fármacos y el análisis preclínico mostró su eficacia.
Si la FDA lo aprueba, este medicamento podría ser el primer tratamiento aprobado que aborde la causa subyacente de la PKAN. ¡Mantén tus dedos cruzados para obtener resultados positivos en el 2019!
Puede leer más sobre esta nueva prueba de la Fase 3 aquí.
