De acuerdo con un artículo dePM360, la compañía biofarmacéutica Francesa Sanofi anunció resultados exitosos al final de un estudio de fase 3 de su medicamento Cablivi, la esperada púrpura trombocitopénica trombótica adquirida (o aTTP).
Sobre la Púrpura Trombocitopénica Trombótica Adquirida
La púrpura trombocitopénica trombótica es una condición que causa la formación de pequeños coágulos sanguíneos en los pequeños vasos sanguíneos del cuerpo. Estos coágulos pueden crear muchos problemas graves, como un recuento bajo de plaquetas (células de coagulación sanguínea), muerte de glóbulos rojos y transferencia limitada de oxígeno a los órganos principales. Todo esto lleva a un daño grave en los órganos, y puede ser fatal.
La TTP adquirida (aTTP) es la forma no hereditaria de la condición. En pacientes con aTTP, el cuerpo produce anticuerpos que inhiben la efectividad de la enzima ADAMTS13, que normalmente participa en el control de la coagulación sanguínea. Esta forma de TTP es más frecuente en adultos, aunque los niños también pueden desarrollarla.
En la actualidad, la condición se trata con un intercambio diario de plasma, una terapia físicamente exigente que tiene muchos pacientes que viven con la condición y esperan un reemplazo prometedor tan pronto como sea posible.
Cablivi Tiene Éxito en las Pruebas de la Fase 3, Espera el Mercado Estadounidense
Entra en Cablivi. A raíz de su exitoso ensayo de fase 3 para el medicamento (denominado HERCULES), Sanofi ahora está esperando que la FDA actúe en su Solicitud de Licencia de productos Biológicos. El BLA es una solicitud de permiso para introducir un producto biológico (un producto farmacéutico fabricado en o desde fuentes biológicas) desde el extranjero. Cablivi fue aprobado para aTTP por el Consejo Europeo en 2018, y recibió la designación de medicamento huérfano en ambos continentes en 2009.
La mayoría de los productos farmacéuticos no llegan a las pruebas de fase 3 en primer lugar. Solo los medicamentos que han demostrado su seguridad y eficacia en los ensayos anteriores de fase 1 y 2 pueden pasar a la etapa 3, que es algo así como el ensayo de verificación de hechos. Los estudios de la Fase 3 son a menudo multinacionales e involucran a cientos, si no miles de sujetos durante un largo período de tiempo que puede extenderse por años. Como tal, son una gran inversión. Las esperanzas eran altas, pero Cablivi parece haber cumplido todas las expectativas.
En el transcurso del ensayo, los pacientes que tomaron Cablivi tenían una probabilidad 1.55 veces mayor de tener un recuento plaquetario normal que los pacientes que habían recibido el placebo. Los receptores de Cablivi también disfrutaron de reducciones estadísticamente significativas en la frecuencia de sus intercambios de plasma, hospitalizaciones y brotes, incluida una impresionante reducción del 67% en las recurrencias de aTTP.
La acción objetivo para el BLA es el 6 de Febrero, lo que significa que Cablivi podría estar tratando a pacientes estadounidenses con ATTP en los próximos meses.
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