¡Nplate Ahora Aprobado para Pacientes Pediátricos con Trombocitopenia Inmune!

La trombocitopenia inmune (PTI) se diagnostica por un bajo recuento de plaquetas en la sangre. También causa alteración en la producción de plaquetas. Esto pone a los pacientes en riesgo de sangrado grave, así como hematomas espontáneos.

Hace 10 años, se aprobó Nplate ® (romiplostim) como tratamiento para adultos con trombocitopenia inmune. Sin embargo, el fármaco no fue aprobado para pacientes pediátricos con la enfermedad, lo que deja a los que no responden a otras formas de terapia sin suerte. Las opciones de tratamiento para los niños con la enfermedad incluían inmunoglobulinas, corticosteroides o una esplenectomía. Pero ahora, tienen otra opción.

La FDA acaba de aprobar el uso de Nplate en niños de un año o más que hayan tenido la condición durante al menos 6 meses y hayan tenido una respuesta inadecuada a otros tratamientos. La Solicitud de Licencia Biológica suplementaria (sBLA) del medicamento fue enviada por Amgen, y la aprobación se anunció el 14 de Diciembre de 2018.

Bases para su aprobación

El fármaco mostró resultados positivos en los estudios de Fase 3 y Fase 1/2, lo que justifica su aprobación. Estos estudios fueron controlados con placebo. En el estudio de Fase 3, la respuesta plaquetaria aumentó en un 71% para los que recibieron Nplate en comparación con solo el 30% para los que recibieron placebo. La respuesta plaquetaria duradera también se midió y también mostró una respuesta positiva para Nplate (52% frente a 10% en placebo). Los efectos adversos en los estudios de Fase 3 y Fase 1/2 ocurrieron en menos del 25% del tiempo. Los efectos documentados fueron dolor orofaríngeo, contusión e infección del tracto respiratorio superior.

Viendo hacia adelante

Esta aprobación debería dar a los pacientes PTI más opciones. La capacidad de Nplate para mantener niveles seguros de plaquetas no solo beneficiará médicamente a los pacientes, sino que les brindará a ellos y a sus familias una mayor tranquilidad. La condición, cuando no se trata, puede causar mucha ansiedad a las familias debido a su espontaneidad. Con suerte, esta nueva aprobación dará a más niños con PTI y a sus padres una mejor calidad de vida.

Nplate también tiene aprobación en Canadá, Japón y Australia, así como en otros 64 países.

Puede leer más sobre Nplate y la investigación que obtuvo su aprobación aquí.


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