La FDA Publica Nueva Información Sobre Cómo Podría Regular la Terapia Génica

De acuerdo con una historia de finance.yahoo.com, la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) ha publicado recientemente nuevas pautas relacionadas con la forma en que la agencia regulará y administrará el desarrollo de medicamentos de edición genética. La terapia génica es un enfoque de la medicina que, sin duda, está empezando a cobrar fuerza, y el nuevo conjunto de objetivos de la FDA ayudará a facilitar cómo se desarrollarán estas terapias.

En primer lugar, la agencia está dejando en claro que la aprobación acelerada será una opción potencial para algunas terapias genéticas. Esto se aplica más específicamente a las terapias que se desarrollarán como una terapia de un solo uso. Estos tipos de terapias genéticas típicamente insertan un gen funcional para reemplazar completamente el gen mutado que causa los síntomas de la enfermedad. Algunas empresas que podrían beneficiarse de este nuevo incentivo incluyen la terapia génica Zolgensma, que actualmente está siendo probada por Novartis. Esta terapia está pensada como un tratamiento para la atrofia muscular espinal tipo 1. Otro ejemplo es una terapia génica experimental desarrollada por Sarepta Therapeutics como un tratamiento para la distrofia muscular de Duchenne.

Se esperará que otras terapias genéticas continúen por el camino del desarrollo más convencional. La agencia señaló específicamente que las terapias que intentan tratar una enfermedad genética al iniciar la producción de proteínas que juegan un papel en una enfermedad deben esperar que el desarrollo de la terapia continúe al ritmo estándar.

La FDA también parece lista para ayudar a los desarrolladores de las terapias de células CAR-T. Estos medicamentos se usan paratratar el cáncer; Si bien no se conoce comúnmente como terapia génica, el proceso de tratamiento con estas terapias implica la extracción de las células T de un paciente con cáncer, que luego se modifican genéticamente para producir un receptor de células T específico que les permitirá reconocer y atacar el cáncer. Células. La agencia espera ayudar a introducir métodos más efectivos para la fabricación de terapias de células CAR-T; La FDA declara que está dispuesta a aceptar datos del mundo real (datos fuera de los ensayos clínicos) para este tipo de terapias después de que se hayan realizado cambios en la fabricación.

Si bien estos enfoques aún no se han hecho oficiales, es probable que sea solo una cuestión de tiempo. La FDA pronto tratará con una gran cantidad de candidatos potenciales para la terapia génica; para 2025, la agencia espera que se aprueben entre 10 y 20 nuevas terapias genéticas por año.

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Este artículo ha sido traducido al español lo mejor posible dentro de nuestras habilidades. Reconocemos que tal vez no hayamos captado todas las matices y especificidades de su región, por lo que si tiene alguna sugerencia o desea ayudarnos a refinar nuestras traducciones, envíe un correo electrónico a ideas@patientworthy.com.

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