Según un artículo de pm360online.com, la compañía farmacéutica Roche anunció recientemente que su terapia de investigación risdiplam ha otorgado la designación PRIME de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en Inglés). El medicamento se ha ganado esta designación para el tratamiento de la atrofia muscular espinal, una enfermedad genética poco común. La designación se basa en datos alentadores que sugieren que risdiplam podría ser un tratamiento eficaz para múltiples formas del trastorno.
Sobre La Atrofia Muscular Espinal
La atrofia muscular espinal es un tipo de trastorno neuromuscular en el que se destruyen las neuronas motoras, lo que lleva al desgaste muscular.. En muchos casos, la enfermedad es letal. Este trastorno está vinculado a defectos genéticos de el gene SMN1 Este gen codifica una proteína llamada SMN, y cuando no está presente en ciertas cantidades, las neuronas no pueden funcionar. Existen diferentes tipos de atrofia muscular espinal que se clasifican cuando aparecen los síntomas por primera vez. Estos síntomas pueden incluir pérdida de reflejos, debilidad muscular y tono muscular deficiente, problemas con la alimentación y la deglución, retrasos en el desarrollo, debilidad de los músculos respiratorios, contracciones de la lengua y torso en forma de campana. Hay una variedad de estrategias de manejo para la atrofia muscular espinal, pero todavía es generalmente fatal en sus formas más severas. Para obtener más información sobre la atrofia muscular espinal, haga clic aquí.
Acerca de La Designación PRIME
La designación de PRIME (PRIority MEdicines) es un esquema implementado por la EMA que tiene la intención de fomentar el desarrollo de terapias que aborden afecciones médicas graves o que satisfagan una necesidad médica que no esté siendo cubierta por las opciones terapéuticas actuales. La designación también otorga varios beneficios al receptor, como una colaboración más estrecha con la agencia y la posible elegibilidad para una evaluación acelerada y otros beneficios que podrían acelerar el ritmo de desarrollo y aprobación.
Sobre Risdiplam
Los datos de ensayos clínicos anteriores han indicado que el risdiplam podría ser una terapia eficaz para los tipos 1, 2 y 3 de atrofia muscular espinal. El medicamento se desarrolló en respuesta a los hallazgos de la investigación relacionados con la atrofia muscular espinal que indican que el trastorno afecta a muchos sistemas corporales diferentes. El mecanismo de la enfermedad involucra la pérdida de la proteína SMN, que tiene implicaciones que van mucho más allá del sistema nervioso. Risdiplam se clasifica como modificador de empalme del gen SMN2. La terapia está diseñada para distribuir la proteína SMN por todo el cuerpo para permitir que los niveles de la proteína permanezcan elevados durante un largo período de tiempo.
