Según una historia de Markets Insider, la compañía biofarmacéutica Orchard Therapeutics anunció recientemente la presentación de datos de prueba de concepto con respecto a su fármaco en investigación, el candidato…
Un estudio publicado en el Orphanet Journal of Rare Diseases supervisó la progresión a largo plazo de 16 pacientes que tenían la enfermedad de Niemann-Pick tipo B. El estudio sirvió…
De acuerdo con una historia de BioPortfolio, Imbrium Therapeutics y Mundipharma EDO GmbH anunciaron recientemente que la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) ha otorgado la…
Según una historia de BioPortfolio, El Día de las Enfermedades Raras, que tuvo lugar el 28 de Febrero del 2019, sirve como un momento de reflexión sobre el progreso que…
De acuerdo con una historia de MedCity News, un paciente con un raro desorden sanguíneo, la talasemia beta, será el primer paciente que recibe una dosis en un ensayo clínico…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor – ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
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