Según una historia de Central Charts, la compañía biofarmacéutica Acceleron Pharma Inc. anunció recientemente que el candidato a fármaco experimental ACE-083 de la compañía obtuvo la designación de medicamento huérfano de la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA). La droga está en desarrollo como un tratamiento para la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth. Acceleron se centra en el desarrollo de terapias para enfermedades graves y raras.
Sobre la Enfermedad de Charcot-Marie-Tooth
La enfermedad de Charcot-Marie-Tooth es un trastorno hereditario del sistema nervioso periférico. Se caracteriza principalmente por una pérdida progresiva de la sensación de tacto y el tejido muscular en varias partes diferentes del cuerpo. La causa de esta enfermedad generalmente está vinculada a una mutación genética, pero la mutación involucrada varía según la variante de la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth. Existen múltiples tipos de enfermedad de Charcot-Marie-Tooth, y todos los tipos, además del tipo 2, tienen un efecto desmielinizante. Tipo 2 causa daño al axón neuronal en su lugar. Los síntomas incluyen caída del pie, desgaste muscular (generalmente en los brazos, piernas y manos), espasmos musculares dolorosos, pérdida de sensibilidad en las extremidades, escoliosis, dificultad para hablar, masticar, tragar y temblores. El tratamiento generalmente incluye terapia y cirugía para mantener la función. No hay una cura. La enfermedad puede ocurrir temprano en la vida o tan tarde como en los años 30 y 40. Para obtener más información sobre la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth, haga clic aquí.
Acerca de la Designación de Medicamento Huérfano
La designación de medicamento huérfano es un programa de incentivos que se reserva para terapias y medicamentos que se están desarrollando como tratamientos para enfermedades que se consideran raras. Esto se define como cualquier enfermedad que afecta a menos de 200,000 personas en los Estados Unidos. Para calificar para la designación, un medicamento debe demostrar una superioridad en seguridad o efectividad sobre los tratamientos disponibles en la actualidad o debe satisfacer una necesidad médica actualmente insatisfecha. La designación otorga varios beneficios para la compañía receptora, como exenciones de impuestos, la exención de ciertas tarifas y un período de siete años de exclusividad en el mercado si se aprueba el medicamento.
Acerca de ACE-083
La obtención de esta designación es un hito importante en el desarrollo de ACE-083, que es un agente muscular de acción local que utiliza Myostatin + para maximizar la fuerza muscular y el crecimiento en las áreas donde se administra la terapia. ACE-083 puede tener relevancia clínica en otras enfermedades que causan atrofia muscular más allá de la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth.
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