Una publicación reciente del Instituto de Tecnología de Massachusetts anunció resultados prometedores de la investigación de un nuevo tipo de terapia llamada ARN de interferencia (RNAi,por sus siglas en inglés).

El ARNi podría potencialmente usarse para tratar una variedad de enfermedades al atacar y bloquear la función de ciertos genes. De particular interés para los investigadores es el potencial del ARNi en el tratamiento de la enfermedad hepática, ya que las moléculas portadoras del ARN tienden a acumularse allí.

La Responsabilidad del Hígado de Laboratorio

Para estudiar los efectos que el ARNi podría tener en el hígado, los investigadores tuvieron que encontrar una manera de crear un modelo preciso de tejido hepático humano en el laboratorio. A diferencia de otros tipos de tejido, el tejido del hígado puede ser increíblemente difícil de crecer fuera del cuerpo humano. Eso significó por un tiempo que era difícil predecir cómo los medicamentos experimentales podrían afectar el hígado sin administrar los medicamentos a los sujetos vivos y evaluar su respuesta.

Sin embargo, hace unos años, la Dra. Sangeeta Bhatia (profesora en el MIT y miembro del Instituto de Ingeniería y Ciencia Médicas de la universidad) y sus colegas en el MIT demostraron que era posible cultivar hepatocitos humanos (las células principales que comprenden el hígado) en superficies especialmente diseñadas cuando estaban rodeadas por células de soporte que normalmente rodean el hígado en un cuerpo humano. Cuando se organizan de esta manera, los hepatocitos cultivados en el laboratorio y el tejido de apoyo actúan de la misma manera que el tejido hepático en el cuerpo humano.

Finalmente, al parecer, los científicos podrían experimentar con tejido hepático realista en un entorno de laboratorio.

Interferencia de ARN

La interferencia de ARN utiliza cadenas cortas de ARN para interrumpir la expresión de ciertos genes.

La ciencia involucrada es bastante densa: aquellos que esperan una explicación detallada de la terapia pueden encontrarla aquí. Sin embargo, en pocas palabras, el ARNi utiliza segmentos de ARN especialmente diseñados (un tipo de ácido nucleico que es principalmente responsable de llevar las instrucciones para la síntesis de proteínas a partir del ADN) para atacar y silenciar genes específicos que facilitan la enfermedad en un paciente al interceptar y destruir las secuencias de ARN que lleva las instrucciones para la expresión de los genes.

El Dr. Bhatia, también autor principal del nuevo estudio de ARNi proveniente del MIT, decidió probar la eficacia del ARNi en el tratamiento de enfermedades tanto genéticas como infecciosas.

El grupo encontró que la expresión de la enfermedad genética podría reducirse en aproximadamente un 95 por ciento en el modelo de hígado cultivado en laboratorio.

Aunque los resultados de las enfermedades infecciosas fueron menos prometedores de inmediato, los investigadores creen que algún día podría ser posible «rechazar» ciertos genes expresados ​​en un paciente que podrían ser un sitio vulnerable a la infección por patógenos. Esto podría ser un avance significativo hacia el tratamiento de enfermedades infecciosas que afectan el hígado.

Potencial para el Desarrollo de Fármacos

La Dra. Bhatia y su equipo creen que su nuevo modelo de hígado también podría ser útil para la formulación de nuevos productos farmacéuticos.

Algunas drogas pueden afectar o acumularse en el hígado. Comprender cómo estos fármacos se metabolizan de manera diferente por diferentes individuos (y diferentes hígados) es de suma importancia para mejorar su función en el futuro.

La capacidad de cultivar células hepáticas en el laboratorio, así como modificarlas con ARN para simular las diferencias entre individuos únicos, podría ser un cambio de juego en el desarrollo de los fármacos del futuro.

¿Cómo podría un avance científico conducir a una serie de nuevos descubrimientos? ¿Crees que las lecciones del modelo de hígado del MIT podrían aplicarse a otros modelos de tejido?¡Comparta sus anécdotas, ideas y deseos con la comunidad Patient Worthy! Este artículo ha sido traducido al español lo mejor posible dentro de nuestras habilidades. Reconocemos que tal vez no hayamos captado todas las matices y especificidades de su región, por lo que si tiene alguna sugerencia o desea ayudarnos a refinar nuestras traducciones, envíe un correo electrónico a [email protected].