Ensayo Clínico de Terapia Génica para la Prevención de la Enfermedad de Alzheimer Está por Comenzar

Según una publicación de Impact Lab, las pruebas clínicas para un nuevo tipo de tratamiento de la enfermedad de Alzheimer están programadas para comenzar en Weill Cornell Medicine (escuela de medicina de la Universidad de Cornell) en Manhattan este Mayo.

Sobre la Enfermedad de Alzheimer

La enfermedad de Alzheimer (EA) es una enfermedad progresiva caracterizada por el desgaste y la muerte de las células cerebrales. Nadie sabe con certeza qué causa la enfermedad de Alzheimer, pero la teoría predominante es que es causada por una combinación de factores genéticos, de estilo de vida y ambientales.

Es la causa más común de demencia, una condición más vagamente definida que se define por el tipo y la gravedad de los síntomas experimentados. Los síntomas incluyen disminución de la memoria, el pensamiento y las habilidades sociales.

Finalmente, el Alzheimer progresa a sus etapas más serias cuando los afectados pueden no recordar cosas simples como los nombres de los objetos o seres queridos.

Los científicos han estado tratando de identificar la causa de la enfermedad de Alzheimer durante años para, con suerte, desarrollar algún día un tratamiento eficaz.

Uso de la Terapia Génica para Combatir el Alzheimer y la Demencia

El ensayo de Weill Cornell, que será dirigido por el Dr. Ronald Crystal de la institución, representa una desviación de las recientes esperanzas de determinar la causa del Alzheimer a favor de encontrar una manera de prevenir que la enfermedad se desarrolle en individuos ya sanos.

Uno de los enlaces genéticos clave a los que los científicos de Alzheimer conocen es el gen APOE. Este gen, que se encuentra en el cromosoma 19 en humanos, tiene tres tipos comunes (tipos 2, 3 y 4) que varían en su relación con el Alzheimer. El APOE tipo 2 se asocia con un riesgo drásticamente reducido de Alzheimer, 3 es «normal» y el tipo 4 se asocia con una posibilidad radicalmente mayor de padecer Alzheimer. De hecho, las correlaciones pueden ser tan fuertes que los médicos generalmente evitan las pruebas de APOE para evitar molestar a sus pacientes, ya que actualmente no se puede hacer nada para cambiar su suerte genética.

La función del gen aún no se comprende completamente todavía. No obstante, sigue siendo una de las formas más precisas de predecir el desarrollo futuro de la enfermedad de Alzheimer en un individuo.

El Dr. Crystal y su equipo esperan cambiar el guión al ofrecer el primer ensayo clínico para terapia génica en pacientes con Alzheimer en mayo. El ensayo implicará «inundar» los cerebros de las personas con mayor riesgo con una inyección del gen hiperelástico tipo 2 de APOE. El gen se introducirá a través de miles de millones de virus, por lo demás inertes, que se destacan por infiltrarse en la barrera hematoencefálica increíblemente selectiva que controla el acceso al cerebro desde el torrente sanguíneo.

La lógica del ensayo se basa en el hecho de que algunos individuos heredan una copia de tipo 2 y tipo 4 del gen APOE. Estas personas experimentan el Alzheimer aproximadamente a la misma velocidad que las personas con el gen APOE tipo 3, lo que sugiere que ciertos tipos de APOE pueden «cancelarse».

El ensayo podría ser una posibilidad remota, según el profesor Kiran Musunuru de la escuela de medicina de la Universidad de Pennsylvania. La gravedad de la condición, sin embargo, exige nuevos ensayos y pensamiento innovador.

El Dr. Crystal espera que algún día, incluso los que corren mayor riesgo de contraer la enfermedad de Alzheimer puedan reducir sus posibilidades de desarrollar la enfermedad «afinando» sus genes. Sin embargo, la investigación aún se encuentra en su infancia temprana: el primer paso en el ensayo será determinar si el gen agregado está funcionando a un nivel detectable. Pero las grandes esperanzas del equipo siguen siendo claras: que algún día podamos dar un masaje a nuestros genes para que estén en mejor forma.

La tecnología utilizada para este ensayo es relativamente nueva en sí misma. ¿Cómo podría volver a la búsqueda de un enlace genético al Alzheimer, combinado con esta nueva tecnología, los resultados que no hemos visto antes?¡Comparta sus anécdotas, ideas y deseos con la comunidad Patient Worthy! Este artículo ha sido traducido al español lo mejor posible dentro de nuestras habilidades. Reconocemos que tal vez no hayamos captado todas las matices y especificidades de su región, por lo que si tiene alguna sugerencia o desea ayudarnos a refinar nuestras traducciones, envíe un correo electrónico a ideas@patientworthy.com.

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