Primera Terapia Génica para la Atrofia Muscular Espinal Aprobada por la FDA

Según una historia de PR Newswire, la compañía Novartis AveXis anunció recientemente que la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) aprobó Zolgensma, lo que la convierte en la primera terapia génica aprobada para el tratamiento de la atrofia muscular espinal, una enfermedad rara que A menudo es fatal sin tratamiento oportuno. La terapia de un solo uso está diseñada para su uso en pacientes que tienen menos de dos años de edad que poseen mutaciones bélicas del gen SMN1. La aprobación de Zolgensma revolucionará el tratamiento de la atrofia muscular espinal.

Sobre la Atrofia Muscular Espinal (SMA)

La atrofia muscular espinal es un tipo de trastorno neuromuscular en el que se destruyen las neuronas motoras, lo que lleva al desgaste muscular. En muchos casos, la enfermedad es letal. Este trastorno está vinculado a defectos genéticos del gen SMN1. Este gen codifica una proteína llamada SMN, y cuando no está presente en ciertas cantidades, las neuronas no pueden funcionar. Existen diferentes tipos de atrofia muscular espinal que se clasifican por la primera vez que aparecen los síntomas. Estos síntomas pueden incluir pérdida de reflejos, debilidad muscular y tono muscular deficiente, problemas con la alimentación y la deglución, retrasos en el desarrollo, debilidad de los músculos respiratorios, contracciones de la lengua y torso en forma de campana. El tratamiento más efectivo actualmente disponible para la enfermedad se llama Spinraza. Para obtener más información sobre la atrofia muscular espinal, haga clic aquí.

Un Avance en el Tratamiento

La aprobación de esta terapia génica es un testimonio del potencial de este enfoque para tratar trastornos genéticos como la atrofia muscular espinal. Hace una década, había pocas posibilidades de supervivencia a largo plazo para los pacientes con formas graves del trastorno, pero Zolgensma, que se administra solo una vez, puede proporcionar beneficios a largo plazo y permitir que los pacientes se desarrollen normalmente.

Un ensayo clínico de la terapia no observó una disminución en el beneficio del tratamiento después de cuatro años, y todos los pacientes que recibieron el tratamiento sobrevivieron y pudieron obtener niveles de movimiento y desarrollo mucho más allá del alcance natural de la progresión de la enfermedad. Si bien puede no ser apropiado llamar a Zolgensma una cura completa, es absolutamente un gran avance en el tratamiento para la atrofia muscular espinal. Con esta aprobación, los pacientes que nacen con el trastorno pueden vivir prácticamente sin síntomas con un tratamiento rápido.


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