De acuerdo con una historia de BioPortfolio, la compañía biofarmacéutica X4 Pharmaceuticals, Inc. ha iniciado recientemente un ensayo clínico de fase 3 que está probando su candidato actual para el producto principal, mavorixafor. Este medicamento se está desarrollando como un tratamiento para el síndrome WHIM, una enfermedad rara. X4 está comprometido con el desarrollo de nuevos tratamientos innovadores para enfermedades raras. El medicamento ha producido resultados alentadores en rondas previas de pruebas clínicas.
Sobre el Síndrome de WHIM
El síndrome WHIM (por sus siglas en inglés), que significa verrugas, hipogammaglobulinemia, inmunodeficiencia y mielocatexis, es un síndrome raro y congénito que causa inmunodeficiencia que se caracteriza por neutropenia crónica o niveles bajos de neutrófilos en la sangre. Este síndrome es causado por mutaciones que afectan el gen CXCR4. La actividad del gen GRK3 también se ha asociado con el síndrome. Los signos y síntomas del síndrome WHIM incluyen la retención de neutrófilos en la médula ósea, una mayor vulnerabilidad a las infecciones bacterianas y virales (especialmente el VPH), deficiencias en los anticuerpos y linfocitos IgG y verrugas en las manos y los pies. El tratamiento es principalmente sintomático e incluye terapias para reducir las infecciones bacterianas y mejorar los recuentos de neutrófilos en la sangre. Actualmente no hay cura conocida. Los estudios de investigación han sugerido que los antagonistas de CXCR4 podrían ser un enfoque eficaz. Para obtener más información sobre el síndrome de WHIM, haga clic aquí.
Sobre el Ensayo
Se espera que este ensayo de fase 3 dure 52 semanas. El objetivo del estudio es incluir hasta 28 pacientes de hasta 20 países diferentes. El criterio de valoración principal de este ensayo será la medición de los neutrófilos circulantes (un tipo de glóbulo blanco) en la sangre, comparando un placebo y un mavorix a lado con lado. Esto se medirá en varias secciones diferentes de 24 horas durante el período de tratamiento. Los criterios de valoración secundarios del ensayo incluirán cambios en varios otros síntomas, como la calidad de vida y las evaluaciones del sistema inmunológico, los cambios en las verrugas y los cambios en las tasas de infección.
Acerca de Mavorixafor
Mavorixafor ha obtenido la designación de medicamento huérfano de la Administración de Medicamentos y Alimentos (FDA) de los EE. UU. Y también está en desarrollo para varias otras indicaciones, como el macroglobulinema de Waldenstrom, la neutropenia congénita grave y el carcinoma de células renales de células claras.
