CPRIT Otorga a Emtora Biosciences una Subvención de $3 Millones para Desarrollar un Fármaco de Poliposis Adenomatosa Familiar en Investigación

Según un comunicado de prensa reciente, la compañía de biotecnología con sede en Texas Emtora Biosciences fue elegida a principios de este mes para recibir una subvención de $3 millones del Instituto de Investigación y Prevención del Cáncer de Texas.

El dinero de la subvención se destinará a financiar el ensayo clínico de fase 2a de Emtora de eRapa, un tratamiento de investigación para la poliposis adenomatosa familiar. eRapa es el principal candidato a drogas de Emtora.

Acerca de la Poliposis Adenomatosa Familiar

La poliposis adenomatosa familiar (PAF) es una condición rara, genéticamente heredada, caracterizada por el desarrollo de cáncer colorrectal. Las personas con FAP clásica pueden desarrollar tumores benignos en sus colonias ya en la adolescencia. Si el colon no se extirpa quirúrgicamente, estos crecimientos benignos pueden volverse malignos, a menudo alrededor de los 40 años de edad.

La FAP es causada por mutaciones en un gen llamado APC. En individuos sanos, APC es responsable de codificar la producción de una proteína con la misma designación. APC normalmente actúa como un supresor tumoral, limitando las tasas de crecimiento y división de nuevas células. Lo hace ayudando a controlar varios aspectos del comportamiento celular, como la frecuencia con la que la célula se divide, cómo interactúa la célula con las células que la rodean y dónde se mueve la célula en un tejido determinado.

En individuos con mutaciones a APC, las ubicaciones y la progresión de los pólipos de colon (crecimientos precancerosos) se determinan según en qué parte del gen ocurre la mutación.

Acerca de eRapa y la Subvención CPRIT

Actualmente, no existe ningún tratamiento para la PAF que no sea la resección intestinal profiláctica que a menudo ocurre durante la adolescencia.

Los estudios en ratones han sugerido que eRapa puede reducir los recuentos de pólipos intestinales. Al reducir la cantidad de estos precursores físicos de tumores malignos, los investigadores esperan reducir la cantidad de cánceres colorrectales desarrollados por individuos con FAP.

Gracias a la subvención de $3 millones del Instituto de Investigación y Prevención del Cáncer de Texas, Emtora ahora planea avanzar con un estudio de fase 2a de una formulación de eRapa disponible por vía oral en hasta 30 pacientes con PAF. El estudio intentará evaluar la eficacia del medicamento para reducir el tamaño y el recuento de pólipos en pacientes con PAF en el transcurso de un año completo.

Los investigadores creen que el mecanismo único de formulación y administración de eRapa también podría reducir la toxicidad potencial de la rapamicina, el fármaco original en el que se basa el diseño de eRapa.


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