Según una historia de Angioedema News, la compañía de desarrollo de medicamentos Regenxbio ha anunciado que está en el proceso de desarrollar un nuevo tratamiento de terapia génica para el angioedema hereditario, una condición rara que causa episodios de inflamación extrema. Tal terapia tendría la capacidad de revolucionar la forma en que se trata esta enfermedad. A diferencia de la mayoría de las terapias génicas, que entregan una copia corregida del gen mutado que causa una enfermedad genética, Regenxbio planea crear una versión que entregue los datos genéticos para un anticuerpo diseñado para atacar una proteína llamada calicreína.
Acerca del Angioedema Hereditario (AEH)
El angioedema hereditario es un trastorno genético que se caracteriza por episodios crónicos de hinchazón que pueden afectar múltiples áreas del cuerpo. La condición es causada por mutaciones que afectan el gen AEH. Los ataques de hinchazón generalmente ocurren cada dos semanas más o menos; Por lo general, pueden durar varios días. La hinchazón puede afectar las extremidades, el tracto digestivo, la cara y las vías respiratorias, siendo el bloqueo de las vías respiratorias la complicación más peligrosa. El vómito y el dolor abdominal pueden acompañar al ataque también si el tracto digestivo está involucrado. El tratamiento consiste en reducir la probabilidad de que aparezcan ataques y evitar que empeoren cuando lo hacen. El angioedema hereditario generalmente es potencialmente mortal si no se trata. La prevalencia de la afección se estima en alrededor de uno en 10,000 a uno en 50,000, al menos en los Estados Unidos y Canadá. Para obtener más información sobre el angioedema hereditario, haga clic aquí.
Diseñando una Terapia Génica
La razón para apuntar a la proteína de calicreína es porque las concentraciones excesivas de ella están estrechamente asociadas con los ataques de hinchazón en el angioedema hereditario. Al igual que las terapias genéticas actualmente aprobadas, la nueva terapia utilizará virus adenoasociados (AAV) como método de administración; sin embargo, Regenxbio planea usar una versión mejorada del virus que debería ser más efectiva para transportar el material genético y permitir una expresión génica más prolongada. Con esto en mente, la compañía espera que la terapia sea un tratamiento de un solo uso que pueda proporcionar un beneficio sostenido.
Esta compañía está ocupada intentando desarrollar terapias genéticas y anticuerpos que pueden administrarse para tratar una variedad de enfermedades. Regenxbio tiene objetivos para desarrollar terapias para el Alzheimer, la hipercolesterolemia familiar homocigótica, la degeneración macular húmeda relacionada con la edad, el síndrome de Hunter y el síndrome de Hurler.
