Como se informó en Cystic Fibrosis News Today, una nueva combinación de medicamentos creada para la Fibrosis Quística, una combinación de elexacaftor, tezacaftor y Kalydeco de Vertex ha recibido una revisión prioritaria. La nueva combinación de medicamentos está destinada a aquellos que no responden a los medicamentos ya disponibles, en lugar de proporcionar una nueva opción para todas las personas con la enfermedad. Ambos ensayos mostraron mejoras en el funcionamiento pulmonar de los pacientes, menos exacerbaciones pulmonares y menos cloruro.
¿Qué es la Fibrosis Quística?
La fibrosis quística es una enfermedad que afecta el sistema digestivo y respiratorio. Hace que las personas produzcan demasiada mucosidad que causa bloqueos, atrapando bacterias y evitando el flujo saludable de aire, nutrientes y el movimiento típico a través de sus sistemas. Esto hace que las personas con la condición genética sufran dificultades relacionadas con la respiración y contraigan más infecciones por la acumulación de bacterias.
Los Resultados de la Droga
El medicamento acaba de pasar por dos series de ensayos de fase tres, cada uno con resultados prometedores. Los dos conjuntos de ensayos, AURORA F/MF y F/F, se realizaron en dos mutaciones diferentes; F/MF en 403 personas con una mutación F508del y una mutación de función mínima, y ensayos F/F en 107 personas con dos mutaciones F508del. La combinación de medicamentos es muy esperada porque es el primer medicamento que se puede usar para un tipo particular de fibrosis quística, para aquellos con una mutación F508del y una mutación de función mínima.
El medicamento recibirá su aprobación final el 19 de Marzo del 2020 por la FDA.
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