Padres Están Preocupados de que Solo Uno de Sus Dos Hijos Tenga Acceso al Medicamento para la Fibrosis Quística

 

Un artículo reciente en CBC News describe la angustia y la lucha de una pareja canadiense que pide al gobierno canadiense que financie medicamentos para su hijo menor.

Sus dos hijos, Andre de 8 años y Joshua de 6, tienen fibrosis quística. Andre fue aceptado en un ensayo clínico que investigaba el medicamento, Symdeko. Andre ha sido tratado con Symdeko durante un año. Hay una mejora notable en su respiración.

En ese mismo período de tiempo, la condición de su hermano Joshua ha empeorado notablemente. Sus padres son conscientes de que el tratamiento temprano puede alargar la vida de un paciente y están tratando desesperadamente de obtener ayuda para Joshua. No existe cura para la fibrosis quística.

Sobre la Fibrosis Quística

La enfermedad es progresiva y eventualmente fatal. Actualmente afecta a 4,200 canadienses.

Los pulmones se dañan con mayor frecuencia en casos de fibrosis quística. Es un trastorno genético que afecta una proteína en el cuerpo. La inflamación resultante puede conducir al deterioro del páncreas y los pulmones. Una vez que la función pulmonar se ve afectada, no se puede restaurar. La fibrosis quística también causa una acumulación de moco que puede provocar bloqueo o infecciones de glándulas, tejidos y células.

Los pacientes con fibrosis quística a menudo se ven privados de nutrientes adecuados debido a la mala absorción. Esta condición puede perjudicar el crecimiento. Información adicional sobre la fibrosis quística está disponible aquí.

Esfuerzos para Salvar a Pacientes con Fibrosis Quística

La mayoría de los tratamientos disponibles para la fibrosis quística en Canadá solo pueden minimizar los síntomas. Sin embargo, hay tres medicamentos aprobados que se sabe que mejoran el daño a los pulmones de un paciente. Uno es Symdeko. Se está estudiando en el ensayo clínico que aceptó a Andre como uno de los sujetos. Las otras dos drogas son Orkambi y Kalydeco.

Los tres medicamentos no están disponibles para la gran mayoría de los pacientes con fibrosis quística porque el gobierno de Ontario no asigna fondos para los medicamentos. El costo de estos medicamentos está fuera del alcance de la mayoría de los pacientes.

Otro problema es que el gobierno de Canadá no tiene un método eficiente para evaluar los medicamentos que tratan enfermedades raras. Es difícil encontrar un número suficiente de participantes para formar un ensayo bien establecido.

Por lo tanto, la carga de la prueba recae en los investigadores para demostrar la efectividad de los medicamentos recientemente desarrollados. Este paradigma continúa cuando los investigadores, armados con muy poca evidencia, intentan persuadir a las aseguradoras privadas y los gobiernos provinciales para que financien las nuevas drogas.

Parece que en Canadá, muchos medicamentos de calidad no están aprobados para la cobertura porque la mayoría de las pruebas están diseñadas para evaluar medicamentos que tratan trastornos comunes. Es mucho más fácil estructurar grandes ensayos clínicos para estos medicamentos.

Criterios de Casos Excepcionales (las Reglas)

La financiación está disponible para niños entre seis y diecisiete años que hayan tratado fibrosis quística durante un período prolongado de tiempo. El nombre de este criterio es «casos excepcionales».

Las calificaciones para «casos excepcionales» incluyen una pérdida del veinte por ciento de la función pulmonar durante un período de seis semanas durante un período de seis meses.

Según Cystic Fibrosis Canada, aproximadamente el 2% de los niños que viven en Ontario y están afectados por fibrosis quística califican para la cobertura de Orkambi.

Tres provincias requieren el cumplimiento de las normas. Todas las demás provincias no brindan ninguna cobertura para el medicamento.

El Caso de Orkambi

El médico de Joshua cree que Orkambi retrasaría la progresión de su enfermedad. De hecho, se cree que más de la mitad de los pacientes con fibrosis quística se beneficiarían de Orkambi. Sin embargo, incluso si pudieran obtener acceso al medicamento, no podrían pagar su costo anual de $250,000. La mayoría de los planes privados no proporcionarán cobertura.

CADTH, formado por miembros de los sistemas de salud y educación, así como el público en general, determina la financiación pública para varios medicamentos.

CADTH determinó que faltaba evidencia suficiente del valor terapéutico de Orkambi. Por lo tanto, no recomendó que los gobiernos cubran la droga.

Si inscribe solo a unos pocos pacientes con una enfermedad rara, los resultados serán similares. La evidencia no cumplirá con los requisitos de CADTH y no será aceptada por el gobierno.

Según uno de los directores de relaciones comunitarias, el sistema de Canadá no está configurado para dar una evaluación justa de los medicamentos que se han desarrollado para tratar enfermedades raras. El director también señala que el gobierno canadiense no ha hecho ningún esfuerzo para negociar con las compañías farmacéuticas. Hizo referencia a otros países donde se enumeran los mismos medicamentos por un cincuenta por ciento menos que el precio de Orkambi de $250,000.

Una respuesta puede ser que las provincias deberían negociar a nivel nacional y comprar a granel.

El Futuro de la Financiación de la Fibrosis Quística

Kalydeco fue aprobado para cobertura en Ontario recientemente, pero pocos pacientes califican. Orkambi está actualmente bajo consideración en casos «excepcionales» que demuestran una fuerte evidencia clínica.

Existe una pequeña posibilidad de que el gobierno agregue una sección de enfermedades raras a su presupuesto del 2019. Esto tendría un gran impacto en la vida de los pacientes con fibrosis quística.

 


Rose Duesterwald

Rose Duesterwald

Rose became acquainted with Patient Worthy after her husband was diagnosed with Acute Myeloid Leukemia four years ago. He was treated with a methylating agent While he was being treated with a hypomethylating agent, Rose researched investigational drugs being developed to treat relapsed/refractory AML.

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