PPE
La protoporfiria eritropoyética (PPE) es una enfermedad rara que causa extrema sensibilidad a la luz. Esta sensibilidad es tan extrema que estar afuera es extremadamente difícil para los pacientes y muchos solo salen de sus hogares por la noche.
La condición es el resultado de un defecto en la biosíntesis de hemo. Hace que PPIX se acumule en la sangre y los tejidos del cuerpo. La luz visible foto-activa PPIX causando dolor extremo y daño al tejido.
Hasta ahora, no ha habido tratamientos aprobados para la enfermedad en los Estados Unidos.
Afortunadamente, un nuevo medicamento llamado Scenesse acaba de ser aprobado por la FDA para el tratamiento del PPE.
Scenesse
¿Qué es exactamente Scenesse? Es un implante que se coloca debajo de la piel.
Scenesse es el único medicamento aprobado por Clinuvel hasta ahora.
Dentro del próximo año se distribuirá directamente a los hospitales en los Estados Unidos.
El intercambio de información entre la EMA y la FDA se está acelerando. Este intercambio ayudará a que medicamentos como Scenesse estén disponibles para poblaciones de pacientes adicionales más rápidamente. Debido a que creen que este medicamento será beneficioso para implicaciones adicionales, el equipo de Clinuvel sabe que su trabajo acaba de comenzar. Su objetivo es «ejecutar contra fechas de vencimiento mientras contiene los costos».
Sobre el Costo
Algo increíble es que la compañía Clinuvel planea fijar el precio del medicamento al mismo costo en todos los países. El concepto de tener un precio único es muy poco frecuente en el campo de la asistencia sanitaria. Pero de esta manera, ningún paciente pagará más por sus medicamentos en ningún país.
La Línea de Tiempo
- 2006: Comienzan los Ensayos Clínicos en Europa
- 2008: Scenesse recibió la Designación de Medicamento Huérfano por la FDA
- 2010: Se inició el ensayo de fase 2 en los Estados Unidos
- 2013: La fase 3 de prueba se inició y completó en los EE. UU.
- 2014: Scenesse fue aprobado en Europa para adultos
- 2016: la FDA comenzó a revisar los datos de todos los ensayos clínicos y realizó un taller para que los pacientes y sus familias compartan sus experiencias con PPE
- 2017: Scenesse recibió la Designación Vía Rápida de la FDA
- 2019: Scenesse recibió revisión prioritaria de la FDA
- 2019: Scenesse fue aprobado para PPE por la FDA
Puede leer más sobre esta nueva aprobación aquí.
