El Ensayo Clínico de Fase 3 para la Esclerosis Lateral Amiotrófica ha Completado la Inscripción

BrainStorm Cell Therapeutics acaba de anunciar que completaron la inscripción en su ensayo clínico de Fase 3 para la esclerosis lateral amiotrófica (ELA). La inscripción se inició en Octubre del 2017.

La ELA es una enfermedad rara que actualmente no tiene un tratamiento aprobado. La condición neurodegenerativa es debilitante y fatal. Con suerte, este nuevo ensayo traerá nuevas esperanzas a los pacientes.

Esta investigación de Fase 3 examinará los efectos de las células autólogas MSC-NTF, llamadas NurOwn, en ELA.

NurOwn

NurOwn es BrainStorm Cell Therapeutics Células madre mesenquimales autólogas (MSC) -NTF células. Estas células ya han recibido la designación de medicamento huérfano de la FDA y la EMA para ELA. Las MSC se derivan de la médula ósea. Estas células luego se expanden ex vivo y se diferencian. Luego, se convierten en las células MSC-NTF al colocarse en condiciones que provocan que las células secreten altas cantidades de factores neur+otróficos.

Las células NurOwn suministran NTF y citocinas inmunomoduladoras a los tejidos del cuerpo que están dañados. Se supone que esta entrega directa permite que las células desaceleren o al menos estabilicen la progresión de la enfermedad.

Los investigadores creen que esta terapia es prometedora para tratar las vías de enfermedad de los trastornos neurodegenerativos, incluida la ELA.

Sobre el Ensayo

Esta prueba incluye 200 participantes. Es un ensayo aleatorizado y controlado con placebo que examinará el efecto de la administración intratecal repetida de las células NurOwn en pacientes con ELA.

Los investigadores dicen que un «porcentaje significativo» de los pacientes ya han recibido tres de los tratamientos NurOwn. Esperan que para octubre del próximo año, todos los participantes hayan terminado el tratamiento.

Esta investigación se está llevando a cabo en seis sitios de prueba diferentes.

Sitios de Prueba

  • UC Irvine
  • Centro Médico Cedars-Sinai
  • Escuela de Medicina UMass
  • Hospital General de Massachusetts
  • Clínica Mayo
  • Centro Médico California Pacific

Este ensayo está financiado por el Instituto de Medicina Regenerativa de California (CIRM, por sus siglas en inglés) CLIN2-0989. CIRM funciona específicamente en terapias con células madre para poblaciones de pacientes desatendidas. Proporcionaron 15.9 millones de dólares para esta prueba de Fase 3. El apoyo de CIRM es la razón por la cual tres sitios de prueba están ubicados en California.

Ensayo de Esclerosis Múltiple

NurOwn también se está examinando en un ensayo clínico de fase 2 para la esclerosis múltiple progresiva (EM). La aprobación de este ensayo fue otorgada por la FDA en Diciembre del 2018. Desde Marzo del 2019, la inscripción ha estado abierta. Este ensayo todavía está reclutando pacientes.

Esta es una prueba abierta y multicéntrica. Examinará la dosificación intratecal repetida de las células en pacientes con EM.

Looking Forward

BrainStorm Cell Therapeutics espera informar sus hallazgos de este ensayo de Fase 3 para ELA antes de finales del año 2020. Su esperanza y expectativa es que podrán presentar una solicitud de licencia biológica para NurOwn luego de completar esta investigación.

Si la FDA aprueba esta solicitud, los pacientes con ELA finalmente podrían tener una opción de tratamiento eficaz.

Puede leer más sobre esta prueba aquí.


Share this post

Compartir en facebook
Compartir en twitter
Compartir en linkedin
Compartir en pinterest
Compartir en print
Compartir en email