Según un comunicado de prensa de FirstWord Pharma, Gen y Alnylam Pharmaceuticals han firmado un acuerdo de distribución exclusiva en Turquía para el ARNi terapéutico ONPATTRO. Este medicamento terapéutico tratará a pacientes con amiloidosis ATTR hereditaria que también tienen polineuropatía.
Alnylam Pharmaceuticals, que actualmente ofrece opciones de terapia de ARNi en América del Norte, Europa, África y Medio Oriente, ha declarado que aún deben realizar estudios extensivos, u ofrecieron sus terapias, en Turquía. Como tal, esperan su asociación con Gen y la nueva oportunidad de llevar estas terapias a los pacientes que lo necesitan.
Lea el comunicado completo aquí.
¿Qué es la Amiloidosis?
En términos generales, la amiloidosis es una condición en la cual los amiloides, una proteína insoluble, se acumulan en todo el cuerpo. Estas acumulaciones a menudo ocurren en órganos importantes, causando una función deficiente del órgano. Los síntomas de la amiloidosis pueden incluir náuseas, fatiga, insuficiencia renal, pérdida de peso y neuropatía.
La amiloidosis ATTR hereditaria (amiloidosis hATTR) es una forma hereditaria de esta enfermedad que afecta más específicamente al corazón y al sistema nervioso. Las proteínas en la amiloidosis hATTR son deformes. Obtenga más información sobre la amiloidosis ATTR hereditaria aquí.
Amiloidosis ATTR Hereditaria y Polineuropatía
La polineuropatía, también conocida como neuropatía periférica, presenta manifestaciones comunes en pacientes con amiloidosis hATTR, particularmente si los amiloides se están acumulando en todo el sistema nervioso.
Según la Clínica Mayo, la polineuropatía ocurre cuando los nervios periféricos del cerebro y la médula espinal están dañados. La afección generalmente ocurre como resultado de otra afección o lesión. Los síntomas de la polineuropatía incluyen debilidad, sensibilidad al tacto y dolor.
Si tiene amiloidosis HATTR y siente dolor u hormigueo en los pies o las manos, considere visitar a un médico para preguntar sobre la polineuropatía. Detectarlo temprano puede aumentar las posibilidades de detener el daño nervioso y reducir el dolor.
Sobre ONPATTRO
Los Creadores
Gen
Gen es una compañía farmacéutica Turca con oficinas en todo el mundo. La compañía certificada GMP ha estado operando por más de 20 años. Su objetivo es proporcionar a los pacientes con enfermedades raras tratamientos éticos, efectivos y confiables. Obtenga más información en su sitio web.
Alnylam Pharmaceuticals
Alnylam Pharmaceuticals, con sede en Cambridge, MA, es una compañía biofarmacéutica enfocada en el tratamiento de pacientes con enfermedades y trastornos raros a través de terapias de interferencia de ARN (ARNi). Fundada en 2002, Alnylam tiene como objetivo crear terapias de ARNi para pacientes con trastornos del sistema nervioso central, enfermedades genéticas, enfermedades oculares y más. Se sienten específicamente atraídos por ayudar a pacientes que tienen opciones de tratamiento limitadas. Obtenga más información sobre Alnylam Pharmaceuticals y su estrategia 2020 en su sitio web.
ONPATTRO para la amiloidosis y polineuropatía HATTR
ONPATTRO es un medicamento ARNi que fue aprobado en América del Norte, Japón, Brasil, Suiza y la Unión Europea para el tratamiento de la amiloidosis hATTR con polineuropatía. Se entrega por vía intravenosa. ONPATTRO apunta a una proteína llamada transtiretina (TTR). Las mutaciones en TTR son una causa principal de amiloidosis.
Para evitar que el TTR se acumule en el hígado y, por lo tanto, reduzca los efectos negativos de la polineuropatía, ONPATTRO silencia el ARN mensajero del TTR para evitar que se cree la proteína. Obtenga más información sobre ONPATTRO aquí.
Terapias de ARNi
La interferencia de ARN (ARNi) es un tipo líder de terapia génica contemporánea. El uso de RNAi ayuda a los investigadores a silenciar genes específicos, manteniendo a aquellos con mutaciones o que son perjudiciales para causar problemas en todo el cuerpo. Como resultado, los investigadores pueden crear tratamientos más específicos para abordar enfermedades y trastornos genéticos.
Información de Seguridad
Aunque ONPATTRO ha demostrado proporcionar beneficios a los pacientes con amiloidosis ATTR hereditaria, se han producido algunas reacciones adversas. Por ejemplo, el 19% de los pacientes del estudio experimentaron reacciones relacionadas con la perfusión en comparación con el 9% de los pacientes tratados con placebo. Estas reacciones incluyen dificultad para respirar, náuseas y dolor de espalda y abdominal. El 30% de los pacientes también experimentó. edema periférico o hinchazón en las piernas u otras extremidades. Además, algunos pacientes pueden experimentar deficiencia de vitamina A. Esto puede causar problemas oculares como inflamación, sequedad ocular o ulceración corneal.
Sin embargo, los investigadores ofrecen formas de combatir los efectos secundarios negativos. Los pacientes que toman ONPATTRO pueden tomar 2500 UI de vitamina A al día para abordar los impactos oculares. Además, recibir una mezcla de corticosteroides, paracetamol y antihistamínicos una hora antes de la administración de medicamentos por vía intravenosa puede ayudar a resolver los síntomas negativos.
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