Designación de Medicamentos Huérfanos y Dos Nuevos Ensayos Clínicos para el Tratamiento de la ELA

NeuroSense Therapeutics, una compañía de biotecnología, está en proceso de desarrollar PrimeC. PrimeC fue creado para el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), y está destinado a retrasar o incluso detener la progresión de la enfermedad. Actualmente se están llevando a cabo dos estudios clínicos, uno en Tel-Aviv, Israel y el otro en los EE. UU., Específicamente Nueva York y Arizona. Estos estudios no solo se están realizando para evaluar la eficacia de la terapia, sino que la FDA también ha otorgado la designación de medicamento huérfano PrimeC.

Acerca de la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA)

La esclerosis lateral amiotrófica (ELA) es una enfermedad neurológica progresiva en la cual las células nerviosas en el tronco encefálico, el cerebro y la médula espinal se deterioran. Debido a este deterioro, los músculos se debilitan y las personas pierden el control de ellos y de su movimiento voluntario. En las últimas etapas de la ELA, los músculos necesarios para respirar se debilitan, lo que resulta en la muerte. Hay dos formas de esta enfermedad: esporádica y familiar. El primero es el más común, con 90-95% de los casos que entran en esta categoría. Familiar significa que se hereda. La ELA es una enfermedad muy rara, ya que su incidencia es 3.9 de cada 100,000 personas en los Estados Unidos. Si bien cualquiera puede tener ELA, los hombres blancos de 60 a 69 años tienen el mayor riesgo.

Los profesionales médicos no conocen la causa de la ELA. En la forma familiar de la enfermedad, se sabe que un gen mutado se hereda de los padres, pero aún no se comprende completamente y solo representa el 5-10% de los casos. Los investigadores creen que existe una conexión entre la demencia frontotemporal y la ELA. Otra teoría es que la exposición a ciertas sustancias o toxinas conduce al desarrollo de ALS.

Los síntomas de ALS varían entre los individuos. También empeoran a medida que la enfermedad progresa. Los síntomas comienzan con dificultad con pequeños movimientos y cosas cotidianas como caminar. Al inicio de la enfermedad, las personas pueden tropezar y sentir debilidad en sus brazos, manos y piernas. A medida que avanza, las personas experimentan dificultades para hablar y tragar, hablar lento y arrastrado, espasmos y calambres en los músculos y dificultades para mantener una buena postura. En las etapas posteriores, las personas no podrán mover sus músculos gradualmente, lo que afecta a todo el cuerpo. Esta incapacidad afecta movimientos como el parpadeo. Si bien las personas con ELA experimentan pérdida de la función muscular, no pierden ninguna de sus habilidades cognitivas. Sus sentidos generalmente tampoco se ven afectados.

Se obtiene un diagnóstico después de que un médico se da cuenta de los síntomas y realiza pruebas para descartar otras afecciones como la enfermedad de Lyme, el VIH o la esclerosis múltiple. Se pueden usar análisis de sangre para lograr esto. Después de descartar otras condiciones, los médicos usarán electromiografías (EMG), estudios de conducción nerviosa (NCS) e imágenes de resonancia magnética (MRI). Una vez que se obtiene un diagnóstico, el tratamiento suele ser sintomático, ya que no existe cura para la ELA. El tratamiento incluye fisioterapia y terapia del habla, soporte nutricional y de ventilación, medicamentos para la depresión o la ansiedad, medicamentos para aliviar la tensión y el dolor en los músculos, cuidados paliativos y riluzol, que reduce el daño a las neuronas motoras.

Sobre PrimeC

Acerca de PrimeCPrimeC es un medicamento combinado que está destinado a retrasar o detener la progresión de la ELA. Se dirige a dos de las causas subyacentes de la ELA. En sus estudios preclínicos se demostró que era neuroprotector en peces cebra con mutaciones que causan ELA. El análisis de las neuronas motoras no solo proporcionó resultados positivos, sino que los peces que fueron tratados con PrimeC mantuvieron mejor su capacidad de natación en comparación con los peces que no se trataron.

Sobre los Ensayos Clínicos

Se llevarán a cabo dos estudios de Fase IIa en múltiples ubicaciones para comprender y evaluar completamente la eficacia, seguridad y tolerabilidad de PrimeC. También se estudiará la capacidad de retrasar o detener la progresión de la enfermedad.

Estos estudios se llevarán a cabo en Tel-Aviv, Phoenix, Arizona y la Universidad de Colombia en la ciudad de Nueva York. Cada sitio inscribirá a 15 pacientes. Los investigadores están entusiasmados con los resultados que se mostraron en los estudios preclínicos, y esperan que los resultados sean igual de positivos en los participantes de este estudio.

Junto con estos ensayos clínicos, PrimeC ha recibido la designación de medicamento huérfano, que también ha entusiasmado a quienes trabajan en el tratamiento. Esperan que esta designación en combinación con sus estudios clínicos ayude a mejorar la vida de las personas con ELA.

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