Enanta Pharmaceuticals ha publicado recientemente los resultados de la segunda fase de su ensayo INTREPID, que estudió EDP-305 como tratamiento para la colangitis biliar primaria (PBC, por sus siglas en Inglés). Los resultados fueron positivos, ya que se alcanzaron los puntos finales primarios y secundarios.
Acerca de la Colangitis Biliar Primaria (PBC)
PBCes una enfermedad hepática que se caracteriza por un daño progresivo de los conductos biliares en el hígado. Este daño conduce a la cirrosis que tiene el potencial de causar insuficiencia hepática. Los síntomas iniciales incluyen fatiga, picazón, oscurecimiento de la piel, boca seca, dolor en los músculos y las articulaciones, y pequeñas protuberancias debajo de la piel. A medida que la enfermedad progresa, los síntomas evolucionan a ictericia, hinchazón de pies y piernas, diarrea, hemorragia interna, tiroides poco activa, abdomen distendido y huesos frágiles. Se desconoce la causa de estos síntomas, pero los profesionales médicos sospechan que un desencadenante ambiental causa una respuesta autoinmune que ataca el hígado.
Sobre el Estudio
El estudio INTREPID fue de doce semanas de duración, doble ciego, controlado con placebo y aleatorizado. Se pretendía evaluar la seguridad, eficacia, tolerabilidad y farmacocinética de EDP-305. El punto final primario fue una reducción del 20% del ácido ursodesoxicólico, que se cumplió. De hecho, hubo una reducción del 45%, en comparación con solo el 11% en el brazo de placebo. Los puntos finales secundarios fueron cambios desde el inicio en las enzimas hepáticas ALT, AST y GGT, todos los cuales también se cumplieron. Afortunadamente, todos los efectos adversos fueron de leves a moderados.
Si bien este estudio fue un éxito, los investigadores están centrando su atención en EDP-305 como tratamiento para la NASH. Debido a que PBC ya tiene un tratamiento de segunda línea, quienes trabajan en este ensayo sienten que los efectos de este medicamento serán más útiles en el tratamiento de NASH, que tiene una necesidad médica no satisfecha. Esperemos que EDP-305 pueda mejorar la vida de las personas con NASH.
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