Dentro del ámbito médico, los ensayos clínicos juegan un papel crucial en la comprensión de la progresión de la enfermedad, la seguridad y eficacia de los medicamentos y los resultados de los pacientes. Recientemente, PTC Therapeutics comenzó un ensayo clínico de Fase 1 para evaluar la seguridad de su terapia de investigación PTC857. A partir de hoy, el primer paciente recibió una dosis de PTC857, informa Parkinson’s News Today.
Evaluación de PTC857
Durante este ensayo clínico, los investigadores probarán PTC857 en voluntarios sanos. Su objetivo es comprender cómo la terapia impacta el cuerpo, así como también cómo se procesa. Si los investigadores determinan que la terapia es segura, realizarán estudios adicionales para pacientes con enfermedad de Parkinson.
Los participantes de la prueba recibirán:
- Una dosis única de PTC857
- Múltiples dosis de PTC857, aumentando con el tiempo
Esta terapia de investigación proviene de la plataforma Bio-e de PTC Therapeutics. A través de esta nueva plataforma, que se dirige a enzimas llamadas oxidorreductasas, PTC Therapeutics se enfoca en el tratamiento de trastornos del sistema nervioso central. En este caso, la terapia trata a pacientes con mutaciones del gen GBA.
Algunos investigadores creen que los trastornos neurológicos son el resultado de la inflamación. Al dirigirse a la 15-lipoxigenasa, PTC857 reduce directamente la inflamación neuronal y el estrés oxidativo.
Comprenderemos mejor los beneficios potenciales de la terapia una vez que el estudio arroje datos.
Enfermedad de Parkinson
La enfermedad de Parkinson es un trastorno progresivo del sistema nervioso que altera y dificulta el movimiento. Ocurre cuando las neuronas dopaminérgicas (productoras de dopamina) mueren, interrumpiendo la comunicación entre el cerebro y el cuerpo. Si bien muchos pacientes son mayores (50+), hay casos de enfermedad de Parkinson que aparecen en individuos más jóvenes. ¡Por ejemplo, Michael J. Fox tenía solo 29 años cuando recibió su diagnóstico!
En general, la enfermedad de Parkinson ocurre en 5 etapas. En el primero, aparecen temblores leves en un lado del cuerpo. Estos se extienden a ambos lados en la Etapa 2, con mayor rigidez muscular. La etapa 3 se caracteriza por movimientos lentos y problemas con el equilibrio. A lo largo de las 2 etapas finales, los pacientes pierden sus habilidades para vivir independientemente, pararse y caminar.
Los síntomas de la enfermedad de Parkinson incluyen, pero no se limitan a:
- Temblores
- Demencia o alucinaciones
- Rigidez muscular y rigidez
- Incapacidad para parpadear, sonreír, caminar o pararse
- Balbuceo o tartamudeo
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