Recientemente, la Fundación Michael J. Fox (MJFF)otorgó $1.4 millones en fondos para Modag, un desarrollador de medicamentos cuyas soluciones tratan a pacientes con enfermedades neurodegenerativas. De hecho, dice Parkinson’s News Today, esta financiación se utilizará para realizar el primer ensayo en humanos para probar la eficacia de anle138b para la enfermedad de Parkinson. Anteriormente, se demostró que la molécula era segura y bien tolerada en voluntarios sanos.

Anle138b

Según Modag, anle138b se dirige a «oligómeros patológicos específicos de la enfermedad». En este caso, la terapia se dirige a estructuras fibrosas con patrones repetidos formados por grupos de alfa-sinucleína (a-sinucleína). Para aquellos de ustedes que conocen la enfermedad de Parkinson o la atrofia multisistémica (MSA), probablemente hayan oído hablar de estos grupos de α-sinucleína o cuerpos de Lewy. Cuando estos se acumulan en el cerebro, contribuyen a la muerte celular y la neurodegeneración. Modag explica:

Ciertas proteínas, incluida la α-sinucleína, pueden formar agregados amiloides fibrilares específicos de la enfermedad. La ruta de agregación/plegamiento incorrecto que da como resultado fibrillas amiloides involucra especies de oligómeros características que se ha demostrado que son las especies de proteínas tóxicas más relevantes.

Debido a que la formación y estructura de estos oligómeros es tan antinatural, anle138b es capaz de identificarlos, eliminarlos y prevenirlos fácilmente.

En un ensayo clínico de Fase 1 de 3 partes, los investigadores examinaron la seguridad, tolerabilidad y farmacocinética de anle138b en 68 voluntarios sanos. Primero, los pacientes recibieron un placebo o un anle138b. El primer segmento de la prueba vio solo una dosis única, mientras que el segundo vio una dosis diaria tomada durante 1 semana.

A continuación, los investigadores probaron la intersección de alimentos y anle138b. Tanto en los desayunos en ayunas como en los ricos en grasas, los investigadores no observaron efectos secundarios ni reacciones adversas. Además, no se produjeron reacciones adversas incluso hasta la dosis más alta de 300mg. Los investigadores señalan que 100 mg de anle138b proporcionan una dosis terapéutica.

Enfermedad de Parkinson

La enfermedad de Parkinson es un trastorno neurodegenerativo progresivo que afecta el sistema nervioso central. Como resultado, los pacientes pierden gradualmente la capacidad de movimiento. Generalmente, la enfermedad de Parkinson es el resultado de la muerte del nervio dopaminérgico. Sin embargo, los médicos no están seguros de qué causa esta muerte nerviosa. Por lo general, se cree que es una combinación de factores ambientales y genéticos, así como el desarrollo de cuerpos de Lewy.

La enfermedad de Parkinson se presenta en cinco etapas. En la etapa uno, los pacientes solo experimentan temblores leves. Sin embargo, en la tercera etapa, los pacientes experimentan dificultades para equilibrarse. En la etapa final, los pacientes no pueden vivir, caminar o estar de pie de forma independiente. Por lo general, la enfermedad de Parkinson afecta a personas mayores de 50 años.

Los síntomas incluyen:

• Dolor y rigidez muscular
• Movimiento lento
• Falta de equilibrio o postura.
• Incapacidad para reír, sonreír o parpadear
• Habla arrastrando las palabras o tartamudeando
• Demencia
• Confusión
• Temblores, particularmente en las manos.

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