Según una historia de BioSpace, la empresa biofarmacéutica Zogenix, Inc., ha anunciado recientemente la publicación de los resultados de un ensayo clínico de fase 3 que prueba el fármaco fenfluramina de la empresa (comercializado como FINTEPLA®) en el tratamiento de las convulsiones causadas por el síndrome de Dravet, un trastorno genético raro. Este es el tercer estudio de fase 3 que prueba el fármaco en esta indicación. Estos resultados fueron diseñados para fortalecer los datos que rodean a la droga para atraer al mercado internacional; La fenfluramina está aprobada actualmente solo en los EE. UU. como tratamiento para el síndrome de Dravet en pacientes de dos años o más. Esta aprobación tuvo lugar en junio de este año. También se está revisando una solicitud de comercialización en la UE.
Sobre el Síndrome de Dravet
El síndrome de Dravet es una forma de epilepsia grave que generalmente comienza en el sexto mes de vida. La enfermedad se caracteriza principalmente por convulsiones frecuentes que a veces son provocadas por fiebre o temperaturas altas. En la mayoría de los casos, el síndrome es causado por mutaciones del gen SCN1A. La mayoría de las veces, estas mutaciones no son hereditarias y aparecen espontáneamente. El síntoma predominante del síndrome de Dravet es las convulsiones; los diferentes tipos de convulsiones ocurren a menudo a medida que avanza el trastorno, así como la ataxia, retrasos en el desarrollo, trastornos de la conducta que pueden parecerse al autismo y deterioro cognitivo. Las convulsiones pueden ser potencialmente letales. Las estrategias de manejo para el síndrome de Dravet pueden incluir una dieta cetogénica, medicamentos anticonvulsivos, terapia de rehabilitación cognitiva y cannabidiol. Se estima que este trastorno raro aparece entre 1 en cada 20,000 a 1 en cada 40,000 nacimientos. Para obtener más información sobre el síndrome de Dravet, haga clic aquí.
Resultados del Estudio
El estudio multinacional incluyó un total de 143 pacientes, incluidos varios de Japón; Zogenix espera solicitar la aprobación en ese país a principios de 2021. Los pacientes fueron tratados con el fármaco durante 12 semanas y recibieron un placebo, una dosis de 0.2 mg/kg cada día o una dosis de 0.7 mg/kg cada día. El grupo de dosis de 0.7 logró una reducción media en la frecuencia de las convulsiones por mes del 73.7 por ciento. Mientras tanto, el grupo de dosis de 0.2 produjo una reducción en la frecuencia de las convulsiones que fue 49.9 por ciento mayor que el placebo.
Estos hallazgos son consistentes con otros estudios y demuestran los efectos de la fenfluramina en la reducción de las convulsiones dependientes de la dosis. Con este creciente cuerpo de evidencia, es probable que Zogenix tenga éxito en la aprobación del medicamento en otros países y regiones.
