Japón Aprueba ULTOMIRIS para Pacientes con SHUa

 

Según un comunicado de prensa reciente, Japón acaba de aprobar ULTOMIRIS (ravulizumab) para pacientes con síndrome urémico hemolítico atípico (SHUa). Desarrollado por la compañía biofarmacéutica Alexion Pharmaceuticals («Alexion»), ULTOMIRIS representa un nuevo estándar de atención tanto para pacientes pediátricos como adultos. Además de su programa de dosificación más flexible, el fármaco es el primer inhibidor de C5 diseñado para el SHUa.

ULTOMORIS

La proteína C5 juega un papel en su sistema de complemento. Cuando el sistema del complemento reacciona de forma exagerada, provoca una respuesta inmunitaria que puede dañar el cuerpo. ULTOMIRIS actúa inhibiendo el C5, evitando así una respuesta tan intensa. A diferencia de otras terapias, ULTOMIRIS se administra por vía intravenosa cada dos meses para adultos o mensualmente para pacientes pediátricos. Esto ofrece una opción de tratamiento más flexible, accesible y accesible.

Japón aprobó ULTOMORIS para el SHUa a raíz de los datos de dos estudios, que siguieron a pacientes no tratados previamente. En el primer estudio, que siguió a pacientes pediátricos, se inscribieron 18 niños. En el segundo estudio, que analizó pacientes adultos, se inscribieron 56 pacientes. De estos, 30 pacientes adultos y 14 pacientes pediátricos vieron una normalización completa del recuento de plaquetas y una mejor función renal durante el período de tratamiento de casi 6 meses. Sin embargo, al considerar las mejoras parciales, el número es aún mayor. En el período de seguimiento de un año, 7 pacientes adicionales (4 adultos y 3 pediátricos) alcanzaron una respuesta completa.

Aunque ULTOMORIS es generalmente seguro y bien tolerado, se produjeron algunos efectos secundarios. Estos incluyen fiebre, dolor de cabeza, náuseas y diarrea, fatiga y resfriado común.

Síndrome Urémico Hemolítico Atípico (SHUa)

Como resultado de mutaciones genéticas, el síndrome urémico hemolítico atípico (SHUa) es un trastorno de la función renal que causa daño en los vasos sanguíneos. Ocurre cuando el sistema del complemento, que juega un papel en su sistema inmunológico, reacciona de forma exagerada y ataca al cuerpo. Si bien el SHUa afecta a pacientes pediátricos masculinos y femeninos por igual, ocurre con más frecuencia en mujeres adultas que en hombres. En muchos casos, el SHUa se desencadena por el embarazo. Esta enfermedad puede ser fatal; en otras ocasiones, conduce a enfermedades renales en etapa terminal en el plazo de un año para alrededor del 29% de los pacientes pediátricos y el 56% de los pacientes adultos.

Los síntomas incluyen:

  • Irritabilidad
  • Fatiga
  • Orina con sangre
  • Alta presión sanguinea
  • Anemia
  • Trombocitopenia (bajo recuento de plaquetas)
  • Desequilibrios de electrolitos
  • Insuficiencia renal

Los tratamientos para el SHUa incluyen transfusiones de sangre y plaquetas, terapia con plasma y diálisis renal. En algunos casos, los pacientes requieren trasplantes de órganos. Obtenga más información sobre SHUa aquí.

Jessica Lynn

Jessica Lynn

Jessica Lynn has an educational background in writing and marketing. She firmly believes in the power of writing in amplifying voices, and looks forward to doing so for the rare disease community.

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