Según una historia de BioSpace, la empresa de biotecnología Ascentage Pharma anunció que dos de sus tratamientos en investigación han recibido recientemente la designación de Medicamento Huérfano de la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). Estos tratamientos incluyen APG-115, que se está desarrollando para tratar la leucemia mieloide aguda; y APG-1252, que se está desarrollando como tratamiento para el cáncer de pulmón microcítico. Ascsentage prioriza el desarrollo de tratamientos para enfermedades relacionadas con la edad, cáncer y hepatitis B crónica.
Acerca de la Leucemia Mieloide Aguda (LMA)
La leucemia mieloide aguda, también conocida como leucemia mielógena aguda, es un tipo de cáncer de sangre que afecta a los mieloblastos, células madre que normalmente se convertirían en glóbulos blancos mieloides. Los síntomas incluyen un mayor riesgo de infección, moretones y sangrado fáciles, fatiga, dificultad para respirar, fiebre, pérdida de peso y apetito, anemia y dolor de huesos/articulaciones. El tratamiento para este cáncer suele ser quimioterapia o trasplante de células madre; Hay opciones muy limitadas para los pacientes con recaída. Para obtener más información sobre la leucemia mieloide aguda, haga clic aquí.
Acerca del Cáncer de Pulmón de Células Pequeñas
El cáncer de pulmón de células pequeñas es un tipo agresivo de cáncer de pulmón que es responsable de solo del 10 al 15 por ciento de los casos de cáncer de pulmón. El cáncer de pulmón en su conjunto no se considera raro, pero sí el cáncer de pulmón de células pequeñas. Dicho esto, todavía es posible que las personas que nunca fueron fumadores habituales lo consigan. Este cáncer hace metástasis rápidamente y la mayoría de los pacientes son diagnosticados cuando este proceso ya ha comenzado. Este cáncer recae fácilmente y la tasa de supervivencia a cinco años es escasa, solo el 20 por ciento e incluso es menor para la enfermedad metastásica.. Para obtener más información sobre el cáncer de pulmón de células pequeñas, haga clic aquí.
Acerca de la Designación de Medicamento Huérfano
La designación de Medicamento huérfano se reserva para las terapias que están en desarrollo para tratar enfermedades que se consideran raras, que se define como cualquier enfermedad que afecta a menos de 200.000 personas en los EE. UU. El tratamiento debe mostrar ventajas potenciales en seguridad o efectividad sobre los tratamientos actuales para calificar. Alternativamente, debe tener el potencial de satisfacer una necesidad médica insatisfecha. Los destinatarios de esta designación reciben varios beneficios, como la exención de ciertas tarifas, exenciones fiscales y un período de exclusividad comercial que dura siete años si el medicamento obtiene la aprobación de la FDA.
