De acuerdo a una historia de BioSpace, un estudio reciente realizado por la empresa de biotecnología Goldfinch Bio en colaboración con socios académicos destaca la importancia de la proteinuria para determinar los resultados en la glomeruloesclerosis focal y segmentaria (FSGS), una enfermedad rara que afecta los riñones. La proteinuria es una afección en la que se pierden proteínas en la orina. Los resultados de la investigación indican que reducir o detener la proteinuria puede mejorar las posibilidades de supervivencia renal en estos pacientes.
Acerca de la Glomeruloesclerosis Focal y Segmentaria
La glomeruloesclerosis focal y segmentaria (GEFS) es responsable de aproximadamente una sexta parte de los casos de síndrome nefrótico en niños y adultos. Esta condición puede ser adquirida (debido a obesidad, abuso de drogas, vasculitis o diabetes) o puede ser el resultado de mutaciones genéticas hereditarias que afectan a varios genes; en algunos casos, no se puede identificar una causa conocida. El síndrome nefrótico describe un grupo de signos y síntomas que aparecen debido a un daño en el riñón. Los síntomas incluyen exceso de líquido dentro del cuerpo, ojos hinchados, hinchazón en todo el cuerpo (edema), anemia y dificultad para respirar. La glomeruloesclerosis focal y segmentaria es la causa más común de síndrome nefrótico en adultos y se caracteriza por cicatrización en los glomérulos. En algunos adultos, la afección provoca insuficiencia renal y un exceso de proteínas detectadas en la orina (proteinuria). Como resultado, la diálisis puede ser necesaria en muchas personas con esta afección. Un trasplante de riñón también es una opción en algunos casos. Para obtener más información sobre la glomeruloesclerosis focal y segmentaria, haga clic aquí.
Sobre el Estudio
Este estudio fue un examen retrospectivo de los datos de un ensayo de 138 pacientes con glomeruloesclerosis focal segmentaria resistente a los esteroides. El análisis determinó que los pacientes que vieron una reducción en la proteinuria como resultado del tratamiento vieron una progresión de la enfermedad significativamente más lenta, y su riesgo de muerte o enfermedad renal en etapa terminal también disminuyó. Los pacientes de este estudio estaban siendo tratados con una combinación de micofenolato de mofetilo y dexametasona o ciclosporina, además de lisinopril o losartán.
Acerca del GFB-887
Estos hallazgos son relevantes para Goldfinch porque están desarrollando GFB-887, que se está desarrollando con un mecanismo para reducir la proteinuria. Se clasifica como un inhibidor del canal canónico potencial de receptor transitorio 5 (TRPC5), una vía que está sobreactivada en esta enfermedad. Esta hiperactividad daña las células llamadas podocitos, que normalmente ayudan a prevenir la pérdida excesiva de proteínas en la orina. GFB-887 se está probando actualmente en un ensayo de fase 2.
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