El 15 de Octubre de 2020,los Defensores Legislativos de Enfermedades Raras (RDLA, por sus siglas en Inglés) realizaron un seminario web en el que se discutieron algunas de las últimas noticias sobre la legislación en curso que es más relevante para la comunidad de pacientes con enfermedades raras, así como actualizaciones sobre sus planes para el próximo año. Hacer cambios en la ley que beneficien a la comunidad de enfermedades raras puede ser un proceso difícil y prolongado, pero hay varios desarrollos en curso que podrían tener un impacto significativo.
Ley de Reautorización de Creando Esperanza
Caitlin Van Saint, quien trabaja con el Representante G.K. Butterfield de Carolina del Norte, discutió lo último sobre la Ley de Reautorización de Creando Esperanza. Este proyecto de ley tiene como objetivo restaurar la designación de Enfermedades Pediátricas Raras y los programas de cupones de Revisión Prioritaria de la FDA, que expirarán pronto y actualmente solo están activos gracias a una autorización temporal.
Estos programas ayudan a incentivar el desarrollo de tratamientos para enfermedades raras que afectan principalmente a los niños. Además, pueden permitir que los medicamentos se aprueben más rápidamente. La Mayoría de los Vales de Revisión Prioritaria que se han emitido son el resultado directo de la designación de enfermedad pediátrica rara. Actualmente, el proyecto de ley se encuentra en suspenso en el Senado y se debe tomar una decisión antes del 11 de Diciembre de este año. Obtenga más información sobre esto aquí.
Ley HEART
Melissa Goetz, que vive con síndrome de quilomicronemia familiar (FCS) y está activa con la Fundación FCS, discutió el Helping (Ayudar) Experts (Expertos) Accelerate (Acelerar) Rare (Raro) Treatments (Tratamientos) (HEART) Act, que fue creado en parte como resultado de las frustraciones que tuvo la fundación al intentar obtener la aprobación de un tratamiento. El proyecto de ley exige una mayor responsabilidad de la FDA ante el Congreso, una mayor participación de los expertos en enfermedades raras en las audiencias, más oportunidades para los comentarios y aportes de los pacientes en el proceso de desarrollo, y más. Actualmente, la Ley HEART se ha introducido oficialmente en la Cámara. Para obtener más información sobre la Ley HEART, haga clic aquí.
Proposición 14 – California
Jacqueline Hantgan de Californians for Cures habló sobre la Proposición 14, que estará en la boleta electoral en el estado de California en las próximas elecciones. La Prop 14 sirve como seguimiento de la Prop 71, que ayudó a establecer el Instituto de Medicina Regenerativa de California (CIRM). Esta organización ha desempeñado un papel vital en la pionera en la investigación crítica de células madre que ha ayudado a beneficiar a innumerables pacientes, incluidos los pacientes con enfermedades raras. La Prop. 14 extiende fondos críticos para CIRM que le permitirán continuar teniendo impactos importantes y financiar investigaciones críticas. Si la Proposición 14 no se aprueba, el futuro del CIRM sería muy incierto. Ha sido respaldado por más de 80 grupos de defensa de pacientes. Obtenga más información sobre la Proposición 14 aquí.
Ley 2.0 de Gabriella Miller Kids First Research
Ellyn Miller se unió al seminario web para hablar sobre la Ley 2.0 de Gabriella Miller Kids First Research. Este proyecto de ley ayudará a promulgar permanentemente los fondos y las directivas implementadas por la primera Ley de Investigación Gabriella Kids First, que expirará en unos pocos años. Gabriella es la hija de Ellyn, que murió como resultado de un raro cáncer pediátrico. glioma pontino intrínseco difuso (DIPG) y testificó ante el Congreso en apoyo de la ley original. La ley ayudará a continuar financiando la investigación del cáncer pediátrico y las anomalías congénitas durante un futuro indefinido.
Defensa del Estado
El último panelista fue Swapna Kakani, quien es miembro de RDLA State Advocacy Fellow. Ella discutió por qué trabajar por la política de enfermedades raras a nivel estatal es tan importante como a nivel federal, ya que muchos de los estándares médicos se dejan en manos de los estados. Esto significa que la atención a los pacientes con enfermedades raras no es uniforme en todo el país. Algunos estados tienen medidas electorales que son relevantes para la comunidad y se aprueba más legislación a nivel estatal en general.
La RDLA también anunció que Rare Across America se llevará a cabo del 22 de Febrero al 5 de Marzo de 2021 y que la Semana de las Enfermedades Raras se llevará a cabo del 19 al 22 de Julio.
¿Listo para involucrarte? Aprende más aquí.
