A principios de Diciembre de 2020, muchos descendieron sobre la 62ª Reunión y Exposición Anual de la Sociedad Estadounidense de Hematología (ASH) para discutir conocimientos en el campo de la hematología. Durante la Reunión, los investigadores presentaron los resultados de una serie de ensayos clínicos que evalúan CAEL-101 y CyBorD para pacientes con amiloidosis primaria, también conocida como amiloidosis AL. Teniendo en cuenta los hallazgos, OncNet informa que los investigadores también presentaron una dosis recomendada de CAEL-101. Para obtener más información, consulte el Resumen n. ° 729.

CAEL-101

Durante los ensayos clínicos, los investigadores evaluaron CAEL-101 junto con CyBorD (bortezomib, ciclofosfamida, dexametasona). CAEL-101 se describe como un anticuerpo monoclonal IgG1. La Clínica Mayo define los anticuerpos monoclonales como:

moléculas producidas en laboratorio diseñadas para servir como anticuerpos sustitutos que pueden restaurar, mejorar o imitar el ataque del sistema inmunológico a las células cancerosas. Están diseñados para unirse a antígenos que generalmente son más numerosos en la superficie de las células cancerosas que las células sanas.

En este caso, los anticuerpos monoclonales no atacan a las células cancerosas. Sin embargo, se unen a los amiloides AL para intentar eliminar los depósitos del cuerpo.

En un ensayo clínico inicial de Fase 1, se demostró que CAEL-101 es seguro hasta 500 mg/m2 por semana durante 1 mes. 13 pacientes inscritos en el estudio de aumento de dosis de 3 + 3. Los pacientes se separaron en tres cohortes que recibieron 500 mg/m2, 750 mg/m2 o 1000 mg/ m2 por semana durante 1 mes. En el período de seguimiento, los pacientes recibieron CAEL-101 quincenalmente.

Algunas reacciones adversas ocurrieron durante el ensayo. Dos pacientes de la última cohorte fueron hospitalizados por Colitis por Clostridium difficile y derrame pleural agrandado, aunque los investigadores afirman que no están relacionados con el tratamiento con CAEL-101. Otro paciente de la cohorte de dosis más baja experimentó fibrilación auricular o latidos cardíacos rápidos e irregulares. Sin embargo, los investigadores afirman que los tratamientos siguen siendo relativamente seguros y bien tolerados, y ningún paciente a 1000 mg/m2 experimentó toxicidad alguna.

En total, los investigadores establecieron 1000 mg/m2 como la dosis recomendada, junto con CyBorD. Esta dosis se evaluará una vez más dentro de una serie de ensayos clínicos de Fase 3.

Amilosis

La amiloidosis es un trastorno poco común que ocurre cuando los amiloides, un tipo de proteínas anormales, se acumulan en tejidos u órganos de todo el cuerpo. A medida que los amiloides forman depósitos, pueden inhibir la función de los órganos. En total, hay seis formas principales de amiloidosis, que incluyen:

• Órgano específico
• Sistémico senil
• Relacionado con la diálisis
• Familiar
• Secundario (AA)
• Primario (AL)

Por lo general, la amiloidosis AA es causada por otra enfermedad o afección. Por ejemplo, ciertos tipos de cánceres pueden provocar el desarrollo de amiloidosis AA. Alternativamente, la amiloidosis AL generalmente ocurre sin causa conocida. Los síntomas varían según los órganos afectados. Sin embargo, los síntomas pueden incluir:

• Fatiga
• Debilidad muscular
• Diarrhea or constipation
• Pérdida de peso involuntaria
• Hinchazón de las extremidades inferiores.
• Respiración dificultosa
• Sangrado o moretones con facilidad
• Engrosamiento de la piel
• Dificultad para tragar
• Arritmia

Obtenga más información sobre la amiloidosis.