Según un comunicado de prensa reciente, la empresa biofarmacéutica Kedrion Biopharma («Kedrion») logró un hito importante en su ensayo de Fase 3 CARES10: el último paciente tratado. Durante el ensayo CARES10, los investigadores evaluaron inmunoglobulina intravenosa (IGIV) al 10% para pacientes con inmunodeficiencia primaria (IP).
Ensayo CARES10
Durante el ensayo clínico CARES10, los investigadores evaluaron la seguridad, eficacia, tolerabilidad y farmacocinética de la IgIV para pacientes con IP. En total, 47 pacientes se inscribieron en el ensayo. El ensayo está diseñado para analizar cómo la IVIG afectó las tasas de infección del paciente, la calidad de vida (QOL) y la función inmunológica.
Durante el ensayo, se administró IgIV por vía intravenosa. Los pacientes recibieron entre 200 y 800 mg/kg según el peso corporal. El tratamiento se administró en un período de 3 o 4 semanas durante al menos tres infusiones. Hasta el día de hoy, los 47 pacientes del ensayo han finalizado el tratamiento. En el futuro, los investigadores pueden concentrarse en analizar más profundamente los resultados del estudio.
Inmunodeficiencia primaria (IP)
Casi 250,000 estadounidenses tienen inmunodeficiencia primaria (IP), que consiste en una variedad de trastornos del sistema inmunológico hereditarios y poco frecuentes. Hay más de 200 formas de IP. Las mutaciones genéticas causan estos trastornos al impedir el funcionamiento adecuado del sistema inmunológico. Los ejemplos de IP incluyen la enfermedad de inmunodeficiencia combinada grave (SCID) y la enfermedad granulomatosa crónica (EGC).
Enfermedad de inmunodeficiencia combinada grave (SCID, por us siglas en Inglés)
Más comúnmente, la SCID es causada por una mutación genética en el cromosoma X. Los pacientes con SCID tienen poca o ninguna respuesta inmunitaria y, como resultado, experimentan dificultades para combatir las infecciones. De manera informal, la SCID se conoce como «enfermedad del niño burbuja». Los síntomas incluyen:
- Crecimiento deficiente
- Diarrea crónica
- Infecciones frecuentes
- Erupciones
- Candidiasis oral
- Fracaso para prosperar
Enfermedad granulomatosa crónica (EGC)
Hay cinco mutaciones genéticas diferentes que causan CGD, todas las cuales afectan a la enzima oxidasa NADPH del fagocito. Normalmente, esta enzima produce peróxido de hidrógeno, matando bacterias y hongos. Sin embargo, las mutaciones genéticas evitan que se produzca suficiente cantidad de esta enzima. Como resultado, los pacientes con EGC tienen fagocitos defectuosos que no pueden matar bacterias y hongos. Los síntomas incluyen:
- Eczema
- Impétigo (ampollas o llagas, específicamente en la cara)
- Abscesos
- Diarrea
- Infecciones frecuentes
- Ganglios linfáticos inflamados
- Vómitos
- Pérdida de peso involuntaria
- Osteomielitis (inflamación de la médula ósea)
