La Comisión Europea acaba de otorgar su aprobación a Pharming para una indicación extendida de RUCONEST (conestat alfa) para el Angioedema Hereditario (AEH). Esta extensión permite que la terapia se utilice para niños mayores de 2 años. Anteriormente, solo estaba aprobado para adultos (en 2010) y adolescentes (en 2016) en la Unión Europea. Esta nueva decisión de extender la indicación llegó 6 semanas antes de lo esperado.

AEH

Los pacientes con AEH no tienen la proteína inhibidora de la esterasa C1.

Esta deficiencia provoca ataques de AEH, que son períodos espontáneos de inflamación en todo el cuerpo. Estos episodios pueden afectar la piel, la nariz, la garganta, la lengua e incluso los órganos internos. Cuando la hinchazón ocurre en las vías respiratorias, es particularmente peligrosa y puede ser mortal.

RUCONEST es un análogo recombinante del inhibidor de la C1 esterasa.

Esta proteína es necesaria para controlar la respuesta del cuerpo a la infección y la inflamación. Sin ella, el cuerpo tiene una respuesta excesiva. El conestat alfa en RUCONEST es esencialmente una versión de la proteína que falta. Ayuda al cuerpo a detener su respuesta entusiasta. Como resultado, los síntomas del paciente se alivian.

La nueva indicación de esta terapia, resultado del estudio que se describe a continuación, proporciona evidencia adicional tanto de la seguridad como de la eficacia de este tratamiento.

El Estudio

El estudio que condujo a la aprobación de esta nueva indicación fue una investigación abierta. Su objetivo era determinar la seguridad, la eficacia y la farmacocinética de esta terapia para pacientes más jóvenes.

Específicamente, los investigadores evaluaron una dosis de 50 U/Lg de RUCONEST en 20 pacientes con AEH entre las edades de 2 y 13 años.

En total, se trataron 73 ataques de AEH utilizando la terapia. Los resultados fueron evaluados por una escala analógica visual que fue completada por cada paciente/sus padres.

Resultados:

• Tiempo medio de inicio del alivio: 60 minutos.
• Tiempo medio hasta que los pacientes solo experimentaban síntomas mínimos: 123 minutos
• El 4% (3 ataques) de episodios de AEH debían recibir una segunda dosis de la terapia

No hubo series de EA documentadas a partir de este estudio. Se encontró que la terapia generalmente era bien tolerada y ninguno de los participantes se retiró como resultado de ningún evento adverso.

Puede leer más sobre esta terapia y la nueva indicación aquí.