Los pacientes con angioedema hereditario (AEH) experimentan «ataques» recurrentes o períodos de hinchazón debajo de la piel. Ahora, en un ensayo clínico de Fase 2, los investigadores están evaluando PHVS416 para pacientes con AEH. Según Hereditary Angioedema News, PHVS416 es una terapia administrada por vía oral «a pedido» para brindar alivio a los pacientes durante un ataque.

PHVS416

Entonces, ¿qué es exactamente PHVS416? En la página de proyectos de la compañía, el desarrollador de medicamentos Pharvaris explica PHSV416 como:

una formulación de cápsula de gelatina blanda que contiene PHA121. Pharvaris está desarrollando esta formulación para proporcionar una exposición rápida de medicamentos para mitigar los ataques en una forma de dosificación oral pequeña y conveniente.

PHA121 se une y bloquea el receptor de bradicinina B2. Dado que la bradicinina es proinflamatoria y hace que el líquido se filtre de los vasos sanguíneos al tejido corporal, PHVS416 evitaría los procesos que conducen a un ataque de AEH.

Por lo general, muchas terapias de AEH son inyectables. Por lo tanto, si PHVS416 se muestra prometedor, ofrecería una opción de tratamiento más fácil y menos invasiva. Los investigadores están explorando esta terapia en investigación en el ensayo clínico RAPIDe-1. Durante el ensayo, los investigadores analizarán las propiedades farmacocinéticas, la seguridad, la eficacia y la tolerabilidad de PHVS416.

En total, 54 adultos con AEH se inscribirán en este ensayo clínico. Recibirán un placebo o una dosis alta, media o baja de PHVS416. A continuación, los investigadores evaluarán qué tan bien PHVS416 reduce los síntomas durante los ataques de AEH. ¿Reduce el dolor y la inflamación? Si es así, por cuánto? ¿Qué síntomas se reducen en cada dosis en comparación con el placebo?

En general, los pacientes participarán en dos partes, la primera en la que toman la dosis en ausencia de un ataque. En la segunda fase, los pacientes deberán tratarse a sí mismos durante 3 ataques de AEH en casa e informar los resultados.

Angioedema Hereditario (AEH)

El angioedema hereditario (AEH) se denomina acertadamente: «angio» como perteneciente a los vasos sanguíneos y «edema» como hinchazón causada por un exceso de líquido en el tejido corporal. Un defecto genético en el cromosoma 11 provoca ataques de AEH, durante los cuales se produce una inflamación grave e inexplicable debajo de la piel. Los pacientes con AEH tienen proteína inhibidora de C1 defectuosa. Por lo general, esta proteína ayuda a controlar la inflamación, la coagulación y la protección contra enfermedades. Pero cuando el inhibidor de C1 no funciona correctamente, se introduce en el cuerpo un exceso de bradicinina. El AEH también puede desencadenarse por estrés o lesiones. Se estima que 1 de cada 50,000 personas tienen AEH. Sin embargo, las mujeres tienden a ser más sintomáticas; se cree que esto es el resultado de cambios hormonales.

La hinchazón puede ocurrir en todo el cuerpo, como la cara, el tracto intestinal, la garganta u otras extremidades. Durante los ataques de AEH, los dedos de las manos y los pies, o los brazos y las piernas, pueden hincharse hasta el doble de su tamaño normal. Los ojos pueden hincharse y cerrarse, u otros elementos de la cara pueden hincharse y hacer que alguien sea irreconocible. La hinchazón en el tracto intestinal puede causar náuseas y vómitos, distensión abdominal o dolor intenso. Finalmente, la hinchazón de la garganta puede causar dificultad para respirar. Los síntomas adicionales pueden incluir hormigueo en la piel, dolor de cabeza y fatiga.