Aeglea Biotherapeutics acaba de anunciar una nueva colaboración con Immedica para llevar pegzilarginase a otros países fuera de los Estados Unidos. Han creado un acuerdo de licencia y suministro para ayudar en la administración de la terapia a medida que se aprueba y se comercializa en todo el mundo.
Immedica tiene un historial de suministro de terapias para enfermedades raras en el Medio Oriente y Europa, y Aeglea está entusiasmada con el potencial de esta asociación. Esta colaboración proporciona los derechos de comercialización de Immedica a varios países de Oriente Medio y Europa. Aeglea seguirá siendo responsable del desarrollo clínico y la fabricación. Además, conservarán los derechos de comercialización en los Estados Unidos.
La pegzilarginasa es una enzima arginasa 1 humana recombinante desarrollada para tratar la Deficiencia de Arginasa 1 (ARG1-D) al reducir los niveles de arginina en el cuerpo. ARG1-D es de naturaleza progresiva y, por lo tanto, es fundamental administrar esta terapia a los pacientes que la necesitan lo antes posible.
Deficiencia de Arginasa 1
ARG1-D es una enfermedad rara en la que la arginina, un aminoácido, se acumula en niveles tóxicos en el cuerpo. Esto puede provocar convulsiones, discapacidad intelectual, retrasos en el desarrollo, problemas de movilidad relacionados con la espasticidad y mortalidad temprana.
La condición se presenta en la niñez.
Pegzilarginasa
La pegzilarginasa es una enzima humana recombinante.
La pegzilarginasa se está examinando actualmente en un ensayo clínico de Fase 3 llamado PEACE. Los resultados finales de esta investigación se esperan para el último trimestre de este año. Esta investigación examina el tratamiento en comparación con el placebo durante 24 semanas. El criterio de valoración principal es la reducción de la arginina plasmática.
Una investigación de extensión de etiqueta abierta de Fase 1/2 ha demostrado que la pegzilarginasa puede reducir eficazmente los niveles de arginina en el cuerpo. En este ensayo, los pacientes fueron tratados durante 56 semanas. Los 13 pacientes del ensayo alcanzaron niveles de arginina en el plasma de <200µM, que estaba dentro del rango objetivo. Además, el 85% de los participantes tuvo mejoras notables en las evaluaciones de movilidad.
Esta terapia ha tenido un perfil de seguridad positivo a lo largo de sus ensayos. Los EA más comunes han sido la hiperamonemia y la hipersensibilidad. Ambos se informaron con poca frecuencia y se manejaron fácilmente. Además, la mayoría de los EA disminuyeron cuanto más tiempo tomaban los pacientes la terapia.
Esta terapia ya ha recibido la Designación de Enfermedad Pediátrica Rara, la Designación de Medicamento Huérfano, la Designación de Terapia Innovadora y las Designaciones de Vía Rápida de la FDA. Además, la EMA ha otorgado la Designación de Fármaco Huérfano al terapéutico.
Puede leer más sobre esta colaboración y terapia de investigación aquí.
