La Metformina Beneficia a los Pacientes con Complejo de Esclerosis Tuberosa

¿La reutilización de ciertos medicamentos podría ayudar a tratar otras afecciones? Bueno, según Technology Networks, sí. Recientemente, investigadores del Instituto de Salud Infantil Great Ormond de la UCL y del Hospital Great Ormond Street (GOSH) determinaron que un medicamento que se usa a menudo para tratar a pacientes con diabetes tipo 2 también puede tener beneficios para los pacientes con complejo de esclerosis tuberosa (CET). De hecho, los investigadores descubrieron que la metformina tiene la capacidad de reducir el impacto de los síntomas en relación con el tamaño del tumor y la frecuencia de las convulsiones. Consulte el artículo de investigación publicado en EClinicalMedicine.

Metformin

En total, 51 pacientes se inscribieron en el estudio. De estos pacientes, los 51 tenían tumores renales, 21 convulsiones y 27 tumores cerebrales. Durante la investigación, los pacientes recibieron metformina o un placebo. Aquellos que recibieron metformina recibieron una dosis comúnmente administrada a pacientes con diabetes. Según MedLine Plus:

La metformina pertenece a una clase de medicamentos llamados biguanidas. La metformina ayuda a controlar la cantidad de glucosa (azúcar) en su sangre, disminuye la cantidad de glucosa que absorbe de sus alimentos y la cantidad de glucosa producida por su hígado, [and] aumenta la respuesta de su cuerpo a la insulina, una sustancia natural que controla la cantidad de glucosa en sangre.

Fuera de la diabetes, la metformina también se puede usar para tratar el síndrome de ovario poliquístico (SOP). Los investigadores determinaron que la metformina inhibe la misma vía de crecimiento celular que estimula el CET. Por lo tanto, se preguntaron si tratar a los pacientes con CET con metformina conferiría beneficios. En total, los pacientes fueron tratados durante un período de 1 año.

Después del tratamiento, los investigadores encontraron que:

  • La metformina fue extremadamente eficaz en pacientes más jóvenes,
  • Los pacientes con convulsiones que recibieron metformina experimentaron una reducción del 44% en la frecuencia.
  • Además, aquellos con tumores cerebrales que recibieron metformina experimentaron una reducción de tamaño del 21%. Alternativamente, los pacientes que tomaron un placebo vieron un aumento del 3% en el tamaño del tumor.
  • La metformina no tuvo un impacto real en el tratamiento de los tumores renales. Sin embargo, los investigadores se preguntan si cambiar la dosis podría solucionar este problema.
  • El medicamento ofrece una opción de tratamiento rentable y beneficiosa para los pacientes con CET.

Complejo de Esclerosis Tuberosa (CET)

En general, las mutaciones del gen TSC1 o TSC2 causan el complejo de esclerosis tuberosa, una enfermedad genética rara caracterizada por tumores benignos y crecimientos en todo el cuerpo. Normalmente, ambos genes controlan el crecimiento celular normal. Sin embargo, las mutaciones permiten el rápido crecimiento y proliferación de células. Los tumores a menudo se forman en el cerebro, los pulmones, los riñones, el corazón y la piel. Si bien los pacientes con CET suelen tener una vida normal, algunos síntomas y complicaciones pueden ser peligrosos. Los síntomas incluyen:

  • Retrasos intelectuales y del desarrollo
  • Convulsiones
  • Lesiones faciales parecidas al acné
  • Piel de color claro o engrosada
  • Comportamientos repetitivos
  • Comportamiento autolesivo
  • Hiperactividad
  • Agresión
  • Crecimientos debajo o alrededor de las uñas.
  • Linfangioleiomiomatosis (LAM)
    • Nota: esta enfermedad pulmonar causa demasiado tejido similar al músculo liso en los pulmones y, en última instancia, puede provocar un colapso pulmonar.
  • Dolor en el pecho
  • Dificultad con la interacción social y/o la comunicación.
  • Toz
  • Quistes renales y angiomiolipomas
  • Falta de aliento y/o dificultad para respirar.
Jessica Lynn

Jessica Lynn

Jessica Lynn has an educational background in writing and marketing. She firmly believes in the power of writing in amplifying voices, and looks forward to doing so for the rare disease community.

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