A fines de Marzo de 2021, la FDA Otorgó la Designación Fast Track a la Annamicina. El tratamiento, desarrollado inicialmente para pacientes con leucemia mieloide aguda (LMA), ahora se está explorando para pacientes con metástasis pulmonares de sarcoma de tejido blando (STS, por sus siglas en Inglés). Según Oncology Nursing News, esta designación Vía Rápida siguió a la atribución del estado de Medicamento Huérfano en Diciembre de 2020.

Anamicina

Según Moleculin Biotech («Moleculin»):

La anamicina es una antraciclina única formulada en liposomas de última generación que ha sido diseñada para eliminar la cardiotoxicidad y evitar los mecanismos de resistencia a múltiples fármacos que a menudo derrotan a las antraciclinas aprobadas actualmente. En modelos animales diseñados para probar la cardiotoxicidad, se demostró que la anamicina no es cardiotóxica y en los ensayos clínicos en humanos centrados en la leucemia, mostró menos toxicidades limitantes de la dosis que las que se experimentan normalmente con la doxorrubicina (una de las antraciclinas de primera línea líderes).

Después de que la FDA aprobó la solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND, por sus siglas en Inglés) de Moleculin, la empresa pudo realizar un ensayo clínico de Fase 1/2 para evaluar la annamicina en pacientes con metástasis pulmonares de STS. En conjunto, los datos preclínicos destacan que la terapia puede acumularse entre 6 y 34 veces más en los pulmones que el estándar de atención actual.

La Designación de Vía Rápida ahora permitirá que Moleculin tenga más tiempo en persona, reuniones y comunicación con la FDA. La FDA define el estado de Fast Track como:

un proceso diseñado para facilitar el desarrollo y acelerar la revisión de medicamentos para tratar afecciones graves y satisfacer una necesidad médica insatisfecha. El propósito es proporcionar al paciente nuevos medicamentos importantes antes.

Sarcoma de tejido blando (STS)

El sarcoma de tejido blando (STS) es un cáncer poco común que se forma en los tejidos blandos, como músculos, grasa, vasos sanguíneos o tejido de sostén. Si bien estos tumores pueden formarse en cualquier lugar del cuerpo, a menudo se encuentran en el abdomen, el pecho, los brazos o las piernas. Debido a que existen varios tipos de STB, difieren en la edad de inicio, los síntomas y las áreas afectadas. Ejemplos de STS incluyen:

• Liposarcoma
• Sarcoma sinovial
• Angiosarcoma
• Mixofibrosarcoma

En muchos casos, los tumores STS no producen síntomas. Por supuesto, una vez que el tumor crece o el cáncer se disemina, pueden aparecer síntomas. Los síntomas iniciales incluyen:

• Un bulto notable
• Inflamación
• Dolor (si el tumor presiona los nervios/músculos)

Los síntomas también pueden aparecer según la ubicación. Por ejemplo, un tumor abdominal podría causar calambres o dolor abdominal. Algunas personas pueden confundir estos síntomas con cólicos menstruales, estreñimiento o indigestión. En pacientes con metástasis pulmonares STS, pueden experimentar dificultad para respirar o dificultad para respirar, así como dolor en el pecho. En última instancia, el pronóstico depende de:

• La etapa del cáncer
• Dónde se encuentra el tumor