Todos los Pacientes Inscritos en el Ensayo TMB-001 de Ictiosis Congénita

En un comunicado de prensa de finales de Mayo de 2021, la empresa biofarmacéutica Timber Pharmaceuticals, Inc. («Timber») compartió que todos los pacientes se han inscrito en el ensayo Fase 2b CONTROL. Durante el ensayo, los investigadores evaluarán TMB-001 (isotretinoína tópica) para pacientes con ictiosis congénita (IC) de moderada a grave.

TMB-001

En conjunto, TMB-001 encaja en el objetivo de Timber de proporcionar terapias únicas para afecciones dermatológicas raras o huérfanas. En 2018, Timber recibió una subvención de $1.5 millones de la FDA para evaluar TMB-001 en un programa de ensayos clínicos de Fase 2a y 2b. Según Timber:

En un estudio de Fase 2a, se demostró que el tratamiento con TMB-001 era bien tolerado sin evidencia de absorción sistémica de isotretinoína. También hubo una clara señal de eficacia en el estudio con pacientes que mostraron una reducción en la descamación después de ocho semanas.

Inicialmente, se esperaba que 45 pacientes se inscribieran en el estudio CONTROL de Fase 2b. Sin embargo, con base en los resultados positivos hasta el momento, Timber terminó la inscripción anticipadamente con un total de 35 pacientes. En última instancia, Timber ahora busca avanzar y planificar un ensayo clínico de Fase 3. Los datos de esta prueba deberían estar disponibles para fines de 2021.

Ictiosis

En general, la ictiosis es un término genérico para un grupo de trastornos genéticos de la piel poco comunes. Hay muchos subtipos de ictiosis, como la ictiosis ligada al cromosoma X, los vulgarismos de ictiosis y la ictiosis laminar. En muchos casos, la ictiosis es congénita, lo que significa que los síntomas están presentes al nacer. En la ictiosis, las mutaciones genéticas causan piel seca, escamosa y engrosada, a menudo en grandes áreas del cuerpo. Esto se debe a que las células de la piel no se separan normalmente o se desprenden rápidamente, o porque las células de la piel se producen en exceso. En algunos casos, los bebés con ictiosis incluso nacen cubiertos por una membrana similar a un pergamino. Sin embargo, diferentes formas de ictiosis pueden causar distintos niveles de descamación, enrojecimiento de la piel u otros síntomas. Los síntomas incluyen:

  • Poros bloqueados
  • Piel seca y escamosa
    • Nota: La descamación asociada con la ictiosis a menudo aparece en las nalgas, las piernas, el cuero cabelludo, el tronco y el estómago. Además, las escamas pueden ser finas y blancas, u oscuras y agrietadas.
  • Picazón crónica
  • Problemas de audición o visión
  • Ectropión (dificultad para cerrar los ojos debido a la rigidez de la piel circundante)
  • Abrasiones cutáneas
  • Rango de movimiento reducido
  • Piel roja
  • Riesgo frecuente o aumentado de infecciones

Obtenga más información sobre la ictiosis.

Jessica Lynn

Jessica Lynn

Jessica Lynn has an educational background in writing and marketing. She firmly believes in the power of writing in amplifying voices, and looks forward to doing so for the rare disease community.

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